В ИСКЧ разработали искусственную хромосому для лечения наследственных заболеваний

9 апреля 2014 года в Сочи на III Международной конференции «Генетика старения и долголетия» специалисты Института Стволовых Клеток Человека (ИСКЧ) выступят с докладом «Искусственная хромосома человека — перспективный вектор для генной терапии», в котором расскажут о разработанной ИСКЧ совместно с Институтом Цитологии РАН (Санкт-Петербург) и Национальным Институтом Здоровья (Бетезда, США) искусственной хромосоме человека для коррекции наследственных поясно-конечностных мышечных дистрофий и гемофилии.

Искусственная хромосома человека (Human artificial chromosome, HAC) представляет собой созданную методами хромосомной инженерии «микрохромосому», содержащую необходимые разработчикам гены. Главное достоинство HAC – стабильная долгосрочная экспрессия без влияния на геном клетки-хозяина. Искусственная хромосома не встраивается и не нарушает ДНК пациента, эффективно работает длительное время, может доставить в клетку гораздо больше генетической информации, чем любые другие векторы, а кроме того, при делении клетки, такая хромосома равномерно передастся дочерним клеткам.

Наибольших успехов в области создания и изучения использования НАС достигли Митсуо Ошимура (Япония) и Джулио Коссу (Великобритания). О своих разработках ученые рассказывали в Москве в 2012 и 2013 годах на симпозиуме «Актуальные вопросы генных и клеточных технологий», ежегодно проводимом ИСКЧ.

В 2011 году Митсуо Ошимура опубликовал результаты работы, в которой впервые описал возможность использования искусственных хромосом для лечения наследственного заболевания — миодистрофии Дюшена. Заболевание проявляется в раннем детском возрасте и обусловлено мутацией гена, ответственного за синтез белка дистрофина, необходимого для нормального функционирования мышечного аппарата. Практически всегда жертвами этого заболевания становятся мальчики, которым не удается дожить до 25 лет. Проведенные Митсуо Ошимурой исследования на мышах показали, что генная терапия с использованием искусственных хромосом позволяет нормализовать работу мускулатуры животных. Суть предложенной им методики заключается в создании хромосомы, несущей фрагмент ДНК (ген) без мутации. Хромосома помещается в стволовую клетку, которая в данной ситуации выступает как транспортное средство (вектор) для корректирующего гена. В процессе последующего культивирования получаются клетки, трансплантацией которых можно восстановить органы и ткани, чья работа нарушена наследственными заболеваниями.
 
На конференции в Сочи сотрудники ИСКЧ расскажут о существующих сегодня типах искусственных хромосом, о том, в каких областях биомедицины наиболее перспективно их применение. А также представят о результаты собственной научно-исследовательской работы в данной области. Специалисты ИСКЧ разработали функционирующую искусственную хромосому человека, предназначенную для коррекции наследственных поясно-конечностных мышечных дистрофий. В настоящее время компания активно проводит исследования данной разработки в экспериментах на клеточных культурах и с животными.

Алексей Томилин, член-корреспондент РАН, заведующий лабораторией молекулярной биологии стволовых клеток Института цитологии РАН, занимающийся данной разработкой совместно с научной группой ИСКЧ, считает, что «искусственные хромосомы человека могут иметь огромную практическую значимость для лечения широкого ряда заболеваний, в том числе наследственных. Основными преимуществами искусственных хромосом над вирусными и другими векторными системами являются практически неограниченная емкость, митотическая стабильность, отсутствие каких-либо модификаций хозяйского генома, а также возможность контролируемого удаления этих хромосом из клеток. Наиболее удобным средством переноса искусственных хромосом в организм пациента являются стволовые клетки».

Артур Исаев, генеральный директор ИСКЧ, считает «создание искусственных хромосом одним из наиболее перспективных направлений генной терапии, которая дает надежду миллионам людей.  Создание HAC стоит на стыке генных и клеточных технологий, в которых ИСКЧ имеет хорошие компетенции и экспертизу. Именно поэтому мы ведем в России и за рубежом, активную научную работу, направленную на скорейшее внедрение в практическую медицину технологии использования НАС в терапии ряда неизлечимых сегодня наследственных заболеваний».

В рамках конференции «Генетика старения и долголетия» запланированы выступления крупнейших специалистов, руководителей лидирующих институтов и лабораторий в области изучения старения из США, Европы, Азии и России. В программный комитет входят более 30 ведущих ученых, такие как: Брайан Кеннеди (Brian Kennedy) – Президент Института исследований старения Бака (США), Роберт Шмуклер Рис (Robert J. Shmookler Reis) – Руководитель отделение Геронтологии, профессор Университета медицинских наук Арканзаса (США), Вальтер Лонго (Valter Longo) – Директор Института долголетия при Школе геронтологии Леонарда Дэвиса, которые отвечают за высочайший уровень научного контента и лично будут выступать с докладами о самых последних исследованиях, в том числе результаты которых еще не опубликованы.

Помимо пленарных докладов и научных сессий в рамках мероприятия будут организованы круглые столы и неформальные встречи ведущих мировых экспертов в области продления жизни с представителями бизнеса, органов государственной власти и общественными деятелями. На них будут обсуждаться вопросы не только фундаментальной, но и прикладной науки, включая перспективы инвестирования в разработку препаратов для замедления старения, диагностики и лечения возраст-зависимых заболеваний.

С научной программой конференции можно ознакомиться здесь http://aging-genes2014.com/scientific-program