В Евросоюзе одобрен Vyndaqel компании Pfizer для лечения семейного транстиретинового амилоидоза
Pfizer получил в Евросоюзе регистрационное удостоверение на препарат Vyndaqel (tafamidis) в качестве средства лечения транстиретинового амилоидоза (транстиретиновой семейной амилоидной полинейропатии) у взрослых пациентов с 1-й стадией симптоматической полинейропати, пишет regulatoryaffairs.pharmaceutical-business-review.com .
Vyndaqel— стабилизатор транстиретина, предотвращающий формирование неправильного свертывания белков и, в дальнейшем, амилоидных депозитов, что вызывает нейродегенерацию и снижение неврологической функции.
Одобрение базируется на результатах основного клинического исследования Fx-005 и открытого 12-месячного расширенного исследования Fx-006, в которых оценивалась безопасность и эффективность Vyndaqel у пациентов с семейным транстиретиновым амилоидозом в долгосрочном периоде.
В ходе исследований Vyndaqel продемонстрировал эффективность в плане отсрочки развития периферического неврологического дефицита и улучшал нутритивный статус.
