Комитет по лекарственным препаратам для медицинского применения EMA рекомендовал к регистрации на территории ЕС препарат для лечения редкого генетического заболевания – фенилкетонурии. Речь идет о препарате пегвалиаза (pegvaliase) разработки компании BioMarin.
Фенилкетонурия является наследственным заболеванием, связанным с нарушением метаболизма аминокислот, главным образом фенилаланина. Сопровождается накоплением фенилаланина и его токсических продуктов, что приводит к тяжелому поражению ЦНС, проявляющемуся, в частности, в виде нарушения умственного развития. В настоящее время в Европе одобрен только один препарат для лечения фенилкетонурии, пациентам также показано соблюдение строгой диеты.
Комитет по лекарственным препаратам для медицинского применения EMA рекомендовал к регистрации на территории ЕС препарат для лечения редкого генетического заболевания – фенилкетонурии. Речь идет о препарате пегвалиаза (pegvaliase) разработки компании BioMarin.
Фенилкетонурия является наследственным заболеванием, связанным с нарушением метаболизма аминокислот, главным образом фенилаланина. Сопровождается накоплением фенилаланина и его токсических продуктов, что приводит к тяжелому поражению ЦНС, проявляющемуся, в частности, в виде нарушения умственного развития. В настоящее время в Европе одобрен только один препарат для лечения фенилкетонурии, пациентам также показано соблюдение строгой диеты.



