Препарат Myalepta компании Aegerion Pharmaceuticals («Эджерион Фармасьютикалз»), показанный при исключительно редком заболевании – липодистрофии, одобрен в ЕС в качестве вспомогательного средства диеты для заместительной терапии при осложнениях, связанных с дефицитом лептина, сообщает PharmaTimes.
Таким образом, Myalepta становится первым и единственным зарегистрированным препаратом для борьбы с первопричиной данного орфанного заболевания – дефицитом лептина.
По словам проф. Стивена О’Рэйли из отделения клинической биохимии и медицины клиники Адденбрук при Кембриджском университете, липодистрофия – это редкое заболевание, которое, в силу сложности своей природы, требует высокоспециализированного лечения. Он подчеркнул, что одобрение данного препарата знаменует серьезное изменение в подходе к лечению липодистрофии, поскольку ранее пациентам приходилось полагаться лишь на изменение образа жизни и инъекции инсулина для борьбы с осложнениями заболевания, но не с его первопричиной.
Липодистрофия – чрезвычайно редкое, неизлечимое заболевание, связанное с неспособностью организма пациента создавать запасы жира. Заболевание связано с рядом серьезных проблем обмена веществ, таких как тяжелая форма диабета. Если его не лечить, то оно может привести к серьезному поражению органов. В глобальном масштабе, заболевание встречается у 1-4 человек на 1 млн населения.
