В ЕС одобрили первый препарат для лечения генерализованной миастении у детей Recipe.Ru

Еврокомиссия одобрила первый препарат для лечения детей и подростков с генерализованной миастенией. Ранее он был одобрен для применения у взрослых пациентов.

Европейская комиссия одобрила препарат «Солирис» для пациентов в возрасте от 6 до 17 лет с генерализованной миастенией и с антителами к ацетилхолиновым рецепторам. Препарат разработан дочерней компанией AstraZeneca Alexion, сообщает PharmaPhorum.

«Солирис» (экулизумаб) одобрен в ЕС для лечения взрослых с генерализованной миастенией с 2017 года. Комитет EMA по лекарственным препаратам рекомендовал одобрить лекарство для детей в прошлом месяце.

Исследование III фазы показало, что «Солирис» эффективно облегчал симптомы генерализованной миастении у детей и подростков с рефрактерной миастенией и антителами к ацетилхолиновым рецепторам, у которых предшествующее иммуносупрессивное лечение было неэффективным.

Средний балл по шкале оценки Quantitative Myasthenia Gravis (QMG) снизился в среднем на 5,8 балла, что примерно соответствует тому же уровню, который наблюдался в предыдущих исследованиях у взрослых с аналогичным профилем безопасности и переносимости.

«Это одобрение станет значительным шагом вперед в плане ухода за педиатрическими пациентами с рефрактерным генерализованной миастенией, у которых ранее не было лечения, которое могло бы им помочь», — заявил исследователь из Детской больницы Филадельфии Джон Брандсема.

Генерализованная миастения вызывает слабость мышц по всему телу. Сначала пациент начинает быстро уставать при ходьбе, затем затрудняются движения, связанные с подъемом рук. Способность к передвижению и самообслуживанию у больных постепенно ухудшается, что в конечном итоге приводит к инвалидности.