В ЕС одобрили пероральный препарат от муковисцидоза с применением раз в день

Европейская комиссия (ЕК) зарегистрировала препарат нового поколения для лечения муковисцидоза Alyftrek (тезакафтор + deutivacaftor + vanzacaftor), который принадлежит фармацевтической компании Vertex Pharmaceuticals. Об этом говорится в пресс-релизе американского производителя.

Решение принято на основе рекомендации Европейского агентства по лекарственным средствам (EMA), выданной в апреле. Лекарство будет назначаться пациентам старше шести лет, имеющим как минимум одну мутацию, из-за которой ген трансмембранного регулятора проводимости муковисцидоза (CFTR) работает неправильно или производит недостаточно белка.

CFTR регулирует транспорт ионов хлора через клеточные мембраны. При муковисцидозе мутации в этом гене приводят к накоплению густой липкой слизи в легких, поджелудочной железе и других органах. Это вызывает серьезные проблемы с дыханием, пищеварением и повышает риск инфекций.

Alyftrek помогает дефектному CFTR правильно функционировать, восстанавливая нормальное движение ионов и снижая вязкость слизи. В исследованиях лекарство показало сопоставимую эффективность с «Трикафтой» (электрокафтор + тезакафтор + ивакафтор) — еще одним продуктом Vertex, который применяется при муковисцидозе. Оба медикамента принимаются перорально каждый день, но Alyftrek — один раз, а его предшественник — два.

США одобрили «Трикафту» в 2019 году, Alyftrek — в 2024-м. На европейском рынке «Трикафта» появилась годом позже под торговым наименованием Kaftrio.

Это самый продаваемый препарат от муковисцидоза в мире — за прошлый год он принес Vertex 11 млрд долл. Ожидается, что его продажи начнут постепенно снижаться после выхода Alyftrek. К 2031 году выручка от нового лекарства вырастет до 6,1 млрд долл., приводит портал Pharmaceutical Technology данные GlobalData.