В ЕС одобрен первый препарат для лечения плексиформных нейрофибром при нейрофиброматозе 1 типа

 

В Европейском союзе (ЕС) было получено предварительное разрешение на применение препарата селуметиниб в терапии симптоматических неоперабельных плексиформных нейрофибром (ПН) у детей старше 3 лет, страдающих нейрофиброматозом 1 типа (НФ1). Препарат был разработан совместно компаниями AstraZeneca и MSD.

НФ1 — это тяжелое генетическое заболевание, которое встречается у одного из 3000 человек в мире. У 30-50% людей с НФ1 опухоли образуются на оболочках нервов (плексиформные нейрофибромы) и могут приводить к таким клиническим проблемам, как обезображивание внешности, двигательные нарушения, боль, дисфункция дыхательных путей, нарушение зрения, а также проблемы с мочевым пузырем и кишечником.

Препарат селуметиниб был одобрен Европейской комиссией на основании положительных результатов, полученных в ходе 1 страты исследования II фазы SPRINT, спонсируемого в рамках Программы оценки терапии рака (CTEP) Национального института рака (NCI), подразделения Национального института здравоохранения США. Результаты исследования показали, что препарат уменьшает объем неоперабельных опухолей у детей, снимает боль и улучшает качество жизни. Это первый одобренный в ЕС лекарственный препарат для лечения ПН НФ1.

Селуметиниб является ингибитором митоген-активированной протеинкиназы, изоформы 1 и 2 (MEK1/2). Протеины MEK1/2 выступают в качестве регуляторов пути сигнал-регулируемой киназы (ERK). MEK и ERK являются важнейшими компонентами сигнального пути RAF-MEK-ERK, регулируемого RAS, который часто активируется при разных типах опухолей. В 2019 году препарат получил статус орфанного в США, позже этот статус был также присвоен в ЕС, России, Японии, Швейцарии, Южной Корее, Тайване и Австралии.