FDA одобрило первый препарат для лечения болезни Менкеса

Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) зарегистрировало Zycubo (гистидинат меди) для детей — первый и единственный препарат от болезни Менкеса, говорится в пресс-релизе.

Это редкое Х-сцепленное рецессивное заболевание, вызванное мутациями в гене ATP7A. Оно нарушает способность организма усваивать медь из пищи и доставлять ее в мозг. Минерал участвует в синтезе дофамина, формировании миелиновой оболочки нервных волокон, производстве энергии в нейронах и защите клеток от повреждения свободными радикалами. Его дефицит вызывает судороги, задержку развития, умственную отсталость, проблемы с набором веса, появление редких курчавых волос стального цвета, а также развитие аномалий сосудистой, нервной и костно-мышечной систем.

При классической форме (90% случаев) симптомы проявляются в младенчестве, и дети обычно не доживают до трех лет. По данным регулятора, патологию диагностируют в мире у одного из 100—250 тыс. новорожденных, чаще мальчиков.

Zycubo представляет собой заместительную терапию медью. Лекарство вводится подкожно каждый день.

Его эффективность оценивали через сравнение данных среди 66 пациентов, прошедших курс лечения с использованием экспериментальной разработки, с 17 детьми, которые ее не получали и не участвовали в испытаниях. Результаты:

• Препарат увеличил продолжительность жизни испытуемых до почти 15 лет (177,1 месяца), в контрольной группе медиана общей выживаемости составила 17,6 месяца.
• Риск смерти снизился на 78% при введении медикамента в первый месяц после появления на свет.
• Почти половина испытуемых, которым давали Zycubo с рождения, дожили до шестилетнего возраста. Без применения терапии никому не удалось достичь такого же результата.

Zycubo создан Cyprium Therapeutics — дочерней компанией Fortress Biotech. В 2021 году права на него выкупила за 20 млн долл. Sentynl Therapeutics, принадлежащая индийской Zydus Lifesciences. По условиям сделки за выход лекарства на рынок его разработчику полагаются дополнительные выплаты и роялти с продаж.