Европейские регуляторы одобрили препарат Tegsedi (inotersen) компаний Akcea and Ionis для лечения пациентов с наследственным транстиретиновым амилоидозом (hATTR) – редким заболеванием, вызывающим накопление амилоида в периферической нервной системе и многих органах, сообщает PharmaTimes.
Постепенное накопление отложений транстиретинового (TTR) амилоида в тканях и органах приводит к нарушениям сенсорной, двигательной и автономных функций. hATTR может привести к смерти в течение от 3 до15 лет после появления симптомов. В настоящее время не существует зарегистрированных препаратов для лечения заболевания, которым страдают около 50 тыс. человек во всем мире.
Tegsedi предназначен для блокирования выработки белка TTR. В ходе клинических исследований NEURO-TTR препарат существенно снижал уровень белка, независимо от типа мутации или стадии заболевания, отметили представители компаний.
