Умер подросток, получивший препарат для генной терапии

Компания Sarepta Therapeutics сообщила о смерти 16-летнего мальчика, наступившей через несколько месяцев после получения одобренного в США препарата Elevidys для лечения мышечной дистрофии Дюшенна. Причиной смерти стала острая печеночная недостаточность.

Введение препарата Elevidys было выполнено в декабре. На данный момент это единственный генозаместительный препарат, одобренный Управлением по контролю качества пищевых продуктов и лекарственных средств США (FDA) для лечения мышечной дистрофии Дюшенна у детей в возрасте от четырех лет.

Известно, что применение Elevidys и других генозаместительных препаратов на основе аденоассоциированных вирусных векторов, используемых для доставки модифицированных генов, сопровождается риском поражения печени.

Это первый зарегистрированный случай смерти пациента после получения препарата Elevidys от Sarepta. Однако уже известны случаи летального исхода после генной терапии.

В 2022 году Novartis сообщила о смерти двух пациентов по причине острой печеночной недостаточности после получения генозаместительного препарата Zolgensma, предназначенного для лечения спинальной мышечной атрофии.

По словам компании Sarepta, у пациента, получившего Elevidys, был обнаружен цитомегаловирус, который также может поражать печень.