Ученые справились с серповидно-клеточной анемией с помощью CRISPR

Редактирование генома с помощью метода CRISPR применили для лечения клеточно-серповидной анемии. Ученым из Университета Юты (University of Utah) удалось справиться с заболеванием у мышей. Несмотря на то, что использованная методика не дала 100% результата, полученные данные позволяют надеяться, что в скором времени метод будет опробован и на пациентах.

Известно, что серповидно-клеточная анемия возникает в результате мутации в гене, кодирующего бета-глобин, одного из компонентов гемоглобина. Мутация приводит к нарушению структуры белка, гемоглобин начинает «слипаться». В результате эритроциты теряют свою характерную форму и становятся похожи на серп – с этим и связано название заболевания. Пациенты, страдающие этой формой анемии, живут меньше, чем те, у кого отсутствует мутация в бета-глобине, а их здоровье существенно хуже. Одним из способов лечения заболевания является пересадка костного мозга от здорового донора, однако он не всегда оказывается эффективным.

Исследователи решили применить редактирование генома с помощью CRIPSR и заменить мутантный участок неповрежденным фрагментом ДНК.  Эта процедура была проведена на клетках из донорской крови, взятой у пациентов, страдающих серповидно-клеточной анемией. Авторам удалось модифицировать далеко не все клетки, однако они считают, что и этого может оказаться достаточно для улучшения пациентов, страдающих этим заболеванием.

В дальнейшем они смогли модифицировать таким образом стволовые клетки крови и ввели их в кровоток мышей, где клетки циркулировали в течение четырех месяцев. Это довольно большой срок при довольно невысокой продолжительности жизни мышей. Авторы предполагают, что такие клетки можно будет вводить и людям и они будут циркулировать в их кровотоке длительное время. Таким способом смогут лечить не только серповидно-клеточную анемию, но и другие подобные заболевания.

Исследователи сообщили, что планируют провести клинические испытания с участием пациентов в течение ближайших пяти лет. Они отмечают, что улучшение состояния может быть достигнуто даже при замене всего 5% поврежденных эритроцитов на здоровые.