Ученые справились с серповидно-клеточной анемией с помощью CRISPR
Фото: medscape.comРедактирование генома с помощью метода CRISPR применили для лечения клеточно-серповидной анемии. Ученым из Университета Юты (University of Utah) удалось справиться с заболеванием у мышей. Несмотря на то, что использованная методика не дала 100% результата, полученные данные позволяют надеяться, что в скором времени метод будет опробован и на пациентах.
Известно, что серповидно-клеточная анемия возникает в результате мутации в гене, кодирующего бета-глобин, одного из компонентов гемоглобина. Мутация приводит к нарушению структуры белка, гемоглобин начинает «слипаться». В результате эритроциты теряют свою характерную форму и становятся похожи на серп – с этим и связано название заболевания. Пациенты, страдающие этой формой анемии, живут меньше, чем те, у кого отсутствует мутация в бета-глобине, а их здоровье существенно хуже. Одним из способов лечения заболевания является пересадка костного мозга от здорового донора, однако он не всегда оказывается эффективным.
Исследователи решили применить редактирование генома с помощью CRIPSR и заменить мутантный участок неповрежденным фрагментом ДНК. Эта процедура была проведена на клетках из донорской крови, взятой у пациентов, страдающих серповидно-клеточной анемией. Авторам удалось модифицировать далеко не все клетки, однако они считают, что и этого может оказаться достаточно для улучшения пациентов, страдающих этим заболеванием.
В дальнейшем они смогли модифицировать таким образом стволовые клетки крови и ввели их в кровоток мышей, где клетки циркулировали в течение четырех месяцев. Это довольно большой срок при довольно невысокой продолжительности жизни мышей. Авторы предполагают, что такие клетки можно будет вводить и людям и они будут циркулировать в их кровотоке длительное время. Таким способом смогут лечить не только серповидно-клеточную анемию, но и другие подобные заболевания.
Исследователи сообщили, что планируют провести клинические испытания с участием пациентов в течение ближайших пяти лет. Они отмечают, что улучшение состояния может быть достигнуто даже при замене всего 5% поврежденных эритроцитов на здоровые.
A new treatment for the blood disease sickle cell anemia is possible now that scientists have figured out how to repair the mutation that causes the condition. It doesn’t work all the time, but it does create hope for patients.
Редактирование генома с помощью метода CRISPR применили для лечения клеточно-серповидной анемии. Ученым из Университета Юты (University of Utah) удалось справиться с заболеванием у мышей. Несмотря на то, что использованная методика не дала 100% результата, полученные данные позволяют надеяться, что в скором времени метод будет опробован и на пациентах.
Известно, что серповидно-клеточная анемия возникает в результате мутации в гене, кодирующего бета-глобин, одного из компонентов гемоглобина. Мутация приводит к нарушению структуры белка, гемоглобин начинает «слипаться». В результате эритроциты теряют свою характерную форму и становятся похожи на серп – с этим и связано название заболевания. Пациенты, страдающие этой формой анемии, живут меньше, чем те, у кого отсутствует мутация в бета-глобине, а их здоровье существенно хуже. Одним из способов лечения заболевания является пересадка костного мозга от здорового донора, однако он не всегда оказывается эффективным.
Исследователи решили применить редактирование генома с помощью CRIPSR и заменить мутантный участок неповрежденным фрагментом ДНК. Эта процедура была проведена на клетках из донорской крови, взятой у пациентов, страдающих серповидно-клеточной анемией. Авторам удалось модифицировать далеко не все клетки, однако они считают, что и этого может оказаться достаточно для улучшения пациентов, страдающих этим заболеванием.
В дальнейшем они смогли модифицировать таким образом стволовые клетки крови и ввели их в кровоток мышей, где клетки циркулировали в течение четырех месяцев. Это довольно большой срок при довольно невысокой продолжительности жизни мышей. Авторы предполагают, что такие клетки можно будет вводить и людям и они будут циркулировать в их кровотоке длительное время. Таким способом смогут лечить не только серповидно-клеточную анемию, но и другие подобные заболевания.
Исследователи сообщили, что планируют провести клинические испытания с участием пациентов в течение ближайших пяти лет. Они отмечают, что улучшение состояния может быть достигнуто даже при замене всего 5% поврежденных эритроцитов на здоровые.
A new treatment for the blood disease sickle cell anemia is possible now that scientists have figured out how to repair the mutation that causes the condition. It doesn’t work all the time, but it does create hope for patients.
