Ученые нашли способ замедлить развитие болезни Паркинсона

Исследователи под руководством Омара Мабрука сообщили, что первые испытания на людях экспериментального препарата BIIB094 (ION859) показали многообещающие результаты. Лекарство способно существенно снижать уровень белка LRRK2 — одного из ключевых факторов развития болезни Паркинсона. Результаты работы опубликованы в научном журнале Nature Medicine. Препарат является совместной разработкой фармкомпаний Biogen и Ionis Pharmaceuticals.

В клиническом исследовании под названием REASON приняли участие 82 пациента. В рамках рандомизированного плацебо-контролируемого испытания участникам вводили препарат напрямую в спинномозговую жидкость. Лечение оказалось в целом безопасным: побочные эффекты были в основном легкими или умеренными и не требовали прекращения терапии.

Анализ показал, что уровень белка LRRK2 у пациентов, получавших препарат, снизился до 59%. При этом эффект наблюдался независимо от наличия генетической мутации, что указывает на потенциально более широкое применение терапии.

Исследователи подчеркивают, что пока речь идет только о ранней стадии испытаний, где оценивались безопасность и биологический эффект, а не клиническое улучшение. Тем не менее результаты подтверждают возможность воздействия на механизмы болезни, а не только на ее симптомы, и открывают путь к разработке новых таргетных методов лечения.

Компания Biogen, которая финансировала исследование, заявила, что готова предоставить обезличенные данные участников исследования квалифицированным научным группам для независимой проверки и последующих исследований.

В прошлом месяце стало известно, что японская фармкомпания Sumitomo Pharma получила разрешение на производство и продажу экспериментального препарата «Амшепри» для лечения болезни Паркинсона. В компании утверждают, что это первый в мире регенеративный и клеточный препарат на основе iPS-клеток, получивший официальное одобрение.

Болезнь Паркинсона — второе по распространенности после болезни Альцгеймера хроническое нейродегенеративное заболевание, при котором гибнут нейроны, вырабатывающие дофамин. Это приводит к серьезным двигательным нарушениям: дрожанию (тремору), мышечной ригидности, замедленности движений (брадикинезии) и расстройству равновесия.