Ученые нашли лекарство от редкого наследственного заболевания

Болезни двигательного нейрона — группа заболеваний с разными клиническими проявлениями и прогнозом. В основе всех этих болезней лежит повреждение двигательных нейронов спинного и головного мозга. К болезням двигательных нейронов относятся боковой амиотрофический склероз (БАС), первичный латеральный склероз и другие патологии.

Наследственные формы болезней двигательных нейронов встречаются редко (5-10% от общего числа случаев). Около 20% из них связаны с мутациями в гене, кодирующем белок SOD1. Из-за мутаций нарушается процесс формирования белка. Он становится нестабильным по своей структуре и начинает накапливаться в двигательных нейронах. Из-за этого они погибают, рассказывает The Deccan Chronicle.

Исследователи из Ливерпульского университета использовали современные технологии (кристаллографию, масс-спектрометрию и спектроскопию ядерно-магнитного резонанса) для поиска средства, способного нормализовать процесс сборки SOD1. Ученые выяснили: антиоксидант эбселен, открытый в 1980-х годах и применяющийся в терапии инсульта, восстанавливал несколько важных этапов формирования SOD1, включая укладку белка, димеризацию (соединение двух структурных элементов) и связывание цинка. Так, вероятно, эбселен может предотвратить гибель двигательных нейронов.

Болезни двигательного нейрона — группа заболеваний с разными клиническими проявлениями и прогнозом. В основе всех этих болезней лежит повреждение двигательных нейронов спинного и головного мозга. К болезням двигательных нейронов относятся боковой амиотрофический склероз (БАС), первичный латеральный склероз и другие патологии.

Наследственные формы болезней двигательных нейронов встречаются редко (5-10% от общего числа случаев). Около 20% из них связаны с мутациями в гене, кодирующем белок SOD1. Из-за мутаций нарушается процесс формирования белка. Он становится нестабильным по своей структуре и начинает накапливаться в двигательных нейронах. Из-за этого они погибают, рассказывает The Deccan Chronicle.

Исследователи из Ливерпульского университета использовали современные технологии (кристаллографию, масс-спектрометрию и спектроскопию ядерно-магнитного резонанса) для поиска средства, способного нормализовать процесс сборки SOD1. Ученые выяснили: антиоксидант эбселен, открытый в 1980-х годах и применяющийся в терапии инсульта, восстанавливал несколько важных этапов формирования SOD1, включая укладку белка, димеризацию (соединение двух структурных элементов) и связывание цинка. Так, вероятно, эбселен может предотвратить гибель двигательных нейронов.