Участвовавший в испытаниях генной терапии ребенок заболел лейкозом

Британские ученые сообщают о новом случае развития лейкоза у одного из детей, принимавших участие в испытаниях генной терапии тяжелого наследственного заболевания иммунной системы. Несколько лет назад во Франции испытания аналогичной методики лечения были прекращены после гибели одного из пациентов.

В новом эксперименте, проходившем в лондонской больнице, принимали участие 10 детей с врожденным сочетанным иммунодефицитом. Эта болезнь вызвана дефектом гена, участвующего в формировании основных групп клеток иммунной системы человека. Дети с таким заболеванием практически лишены иммунной защиты – любая инфекция может закончиться для них смертельным исходом. Единственным способом продлить жизнь таких больных является соблюдение режима полной стерильности, тем не менее, большинство из них не доживает до взрослого возраста.

По словам организаторов исследования, до последнего времени экспериментальная методика лечения, основанная на введении нормальной копии поврежденного гена в организм пациентов, приносила положительные результаты. В то же время ученые признают, что вероятность развития лейкоза оценивалась как весьма высокая с самого начала исследования.

В 2002 году испытания аналогичного метода лечения сочетанного иммунодефицита у детей были свернуты во Франции. Тогда лейкоз развился у четырех из одиннадцати детей, один из которых впоследствии скончался. В то же время у девяти участников исследования наблюдалось значительное улучшение функций иммунной системы.

В прошлом году американские исследователи попытались оценить риск генной терапии, экспериментируя на лабораторных животных. В ходе исследования онкологические заболевания развились у 30% крыс, получавших инъекции геннотерапевтического препарата. Впрочем, тогда сторонники генной терапии высказали предположение, что в ходе эксперимента лабораторным животным вводились искусственно завышенные дозы лекарства.