UCB планирует подать заявку на одобрение третьего показания противоэпилептического препарата Fintepla

Бельгийская биотехкомпания UCB планирует «как можно скорее» подать заявку на одобрение препарата Fintepla (фенфлурамин) для терапии еще одного эпилептического заболевания.

Препарат впервые одобрили в 2020 году для лечения припадков, связанных с синдромом Драве — редкой тяжелой формой эпилепсии, от которой в США страдают около 20 тыс. человек. Два года спустя применение расширилось за счет синдрома Леннокса-Гасто, диагностированного у 48 тыс. американцев. При обоих показаниях пероральный раствор разрешен для пациентов в возрасте от 2 лет и старше.

Теперь UCB намерена добавить к списку показаний куда более редкий синдром дефицита белка CDKL5. Это расстройство развития нервной системы встречается у 1 из 40-60 тыс. новорожденных, преимущественно девочек, поскольку связано с Х-хромосомой. Синдром характеризуется судорогами, которые начинаются в младенчестве, затем наступает значительная задержка развития, приводящая к интеллектуальным, двигательным, корково-зрительным, желудочно-кишечным и другим нарушениям.

Исследование III фазы с участием 87 пациентов в возрасте от 1 до 35 лет достигло первичной конечной точки: Fintepla продемонстрировал статистически значимое снижение частоты приступов — на 47,6% по сравнению с 2,8% в группе плацебо. Как сообщила компания на конференции Американского общества эпилепсии в Атланте, исследование также достигло двух из трех вторичных целей.

«Семьи, затронутые этим крайне редким заболеванием, ежедневно сталкиваются с огромными трудностями из-за частых, устойчивых к лечению приступов, которые серьезно нарушают повседневную жизнь», — заявила исполнительный вице-президент UCB Фиона дю Монсо, добавив, что в этом показании существует «неудовлетворенная потребность».

Fintepla разработала калифорнийская Zogenix, она же получила его первоначальное одобрение от Управления по контролю за продуктами и медикаментами США (FDA). Два года спустя UCB купила компанию за $1,9 млрд. Сделка была стратегически выгодной для бельгийцев, которые уже имели в портфеле четыре препарата от эпилепсии, но теряли эксклюзивные права на самый успешный из них — Vimpat, который продавался лучше, чем три других вместе взятых.