Цену на Elevidys для «Круга добра» снизили на 400 тыс. евро

Фонд «Круг добра», совместно с Федеральной антимонопольной службой (ФАС), смог договориться о снижении цены на не зарегистрированный в России генный препарат для лечения мышечной дистрофии Дюшенна (МДД) деландистроген моксепарвовек (Elevidys) с производителем лекарства. Цена была снижена на 18% — с 2,6 млн до 2,2 млн евро (на 400 тыс. евро), сообщили в пресс-службе фонда.

Elevidys — однократная инфузия для генной терапии МДД, ее производит фармкомпания Sarepta Therapeutics. В России лекарственное средство не зарегистрировано. Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов (FDA) одобрило его по ускоренной процедуре в 2023 году. Это одно из самых дорогих лекарств в мире. Стоимость терапии в США составляет 3,2 млн долл.

Подробные научные публикации о результатах клинических исследований препарата еще ожидаются. Однако предварительные данные позволили экспертному совету «Круга добра» весной 2024 года начать закупки препарата для детей от 4 до 5 лет включительно. Для этой возрастной группы клинисследования показали наиболее благоприятный результат, отмечают в фонде.

Для терапии МДД за счет средств фонда закупается несколько дорогостоящих лекарств, но каждое подходит лишь определенной группе пациентов. Появление препарата деландистроген моксепарвовек позволило расширить группу детей, которым «Круг добра» может оказать помощь.

Фонд также закупает четыре препарата для терапии мышечной дистрофии Дюшенна: «Аталурен», «Этеплирсен», «Вилтоларсен» и «Голодирсен». Закупку лекарства с МНН деландистроген моксепарвовек (Elevidys) одобрили в мае прошлого года. Впервые препарат поставили в конце июня 2024 года, с тех пор терапию получили уже 69 человек.

Всего в 2021—2024 годах помощь фонда получил 531 ребенок с мышечной дистрофией Дюшенна.