Стоившую 10 млрд Bluebird bio купили за 29 млн долларов

Bluebird, основанная 15 лет назад в штате Массачусетс, занимается созданием генных терапий – инновационного метода лечения, при котором в клетки пациентов вводится функциональный генетический материал для исправления дефектов, вызывающих наследственные заболевания. Несмотря на революционный характер разработок, компании не удалось сделать бизнес прибыльным.

В ее портфеле три генные терапии: Zynteglo (betibeglogene autotemcel) от бета-талассемии, Skysona (elivaldogene autotemcel) для лечения церебральной адренолейкодистрофии, Lyfgenia (lovotibeglogene autotemcel), назначаемая при серповидноклеточной анемии. Применение каждой из них одобрено Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA). Skysona получила также регистрационное удостоверение европейского регулятора.

Все препараты имеют чрезвычайно высокую стоимость – от 2,8 млн до 3,1 млн долл. за курс лечения. Такие суммы оказались не посильны для страховщиков и пациентов, что привело к отсутствию спроса – к ноябрю 2023 года генные терапии получили в общей сложности 57 человек (35 – Zynteglo, 17 – Lyfgenia и 5 – Skysona), пишет портал Fierce Pharma.

К тому же на рынке представлены более дешевые альтернативы. Vertex предлагает генную терапию Casgevy (exagamglogene autotemcel), одобренную FDA для лечения серповидноклеточной анемии, за 2,2 млн долл.

За 2023 год Bluebird заработала всего 29,5 млн долл. В попытке сократить расходы ей пришлось уволить 25% сотрудников в 2024 году.

Более того, в октябре прошлого года медицинский журнал NEJM опубликовал данные исследований, которые показали, что у семи из 67 детей, получавших Skysona, развился рак крови. FDA ведет проверку.