Ставка не на бизнес: зачем российские фармкомпании создают орфанные препараты

Рынок редких заболеваний долгое время оставался нишей для мировых гигантов, но ситуация меняется. Российские компании запускают разработку и производство орфанных препаратов. Что заставляет их пересматривать свои стратегии — разбирались GxP News.

Орфанными считаются заболевания, встречающиеся с частотой не более одного случая на 10 тысяч человек. При этом количество известных редких болезней превышает 6–8 тысяч.

Несмотря на то что каждое отдельное заболевание диагностируется редко, совокупное количество пациентов с орфанными патологиями в мире исчисляется сотнями миллионов человек.

«Эти цифры будут расти благодаря совершенствованию диагностических методов, в первую очередь молекулярно-генетических. Новые препараты существенно улучшают качество жизни и увеличивают ее продолжительность либо кардинально исправляют генетическую причину заболевания», — говорит медицинский директор Р-Фарм Михаил Самсонов.

Разработка препаратов для орфанных заболеваний всегда была по карману только крупным компаниям: создание лекарства стоит дорого, пациентов для клинических исследований немного, рынок сбыта невелик из-за редкости заболеваний.

С появлением государственного фонда «Круг добра», который поспособствовал улучшению диагностики редких заболеваний и стал основным покупателем препаратов, российская фарма пересмотрела стратегии своего бизнеса. Одни фармкомпании стали постоянными дистрибьюторами зарубежных лекарств в рамках программы «14 высокозатратных нозологий», другие сконцентрировались на локализации и разработке собственных препаратов. Этому способствуют научные наработки институтов, меры господдержки и упрощение процедуры регистрации, а также предполагаемый гарантированный сбыт — через фонд «Круг добра».

«Новые препараты, оригинальные и воспроизведенные, — все это позволяет фонду помогать все большему числу детей. Фонд — стабильный покупатель уникальных лекарств, это стимул и ориентир для развития отечественной фармпромышленности», — сказала GxP News Валерия Богданова, директор по медицинским вопросам фонда «Круг добра».

По ее словам, абсолютное большинство поставщиков фонда — российские фармкомпании, выступающие партнерами иностранных производителей: многие наименования лекарств, которые закупаются за счет средств фонда, по-прежнему производятся за границей, но для некоторых препаратов в России локализована, например, вторичная упаковка.

«Мы слышим, что все больше отечественных компаний заявляют о разработках орфанных лекарств. Надеемся, что в ближайшее время мы сможем сделать больший вклад в развитие российской науки и фармпроизводства, так как ожидаем, что спектр задач фонда расширится на обобщение опыта, организацию оценки применения лекарственных препаратов в клинической практике», — добавила представитель фонда.

Например, в «Генериуме» занимаются разработкой орфанных препаратов, поскольку сама история компании началась именно с их создания.

«В 2007 году в стране появилась система лекарственного обеспечения пациентов с редкими заболеваниями, которым предоставлялась дорогостоящая, часто пожизненная терапия за счет государства. При этом сама сфера разработки лекарств для редких заболеваний в России оставалась по-прежнему малоконкурентной: она требовала серьезных финансовых вложений и высокого уровня профессиональных компетенций. Все это мог предложить „Генериум“, что и определило его бизнес-модель», — рассказали GxP News в компании.

Окупается ли производство орфанных препаратов

Насколько собственное производство лекарств для небольшого числа пациентов рентабельно для бизнеса, мы спросили представителей компаний Р-Фарм, «Биокад» и «Генериум».

Стоимость разработки и производства орфанного препарата, как правило, высока, особенно если речь идет об инновационных молекулах для таргетной и генетической терапии. Однако в орфанном сегменте окупаемость не может быть мотивом к созданию лекарства, считает представитель Р-Фарм Михаил Самсонов.

«С точки зрения бизнеса — это высокорисковая область с длинным циклом возврата инвестиций. Импульсы к разработке решений для пациентов с редкими заболеваниями совершенно иные», — заявил он.

Во-первых, по его словам, появление новых молекул тесно связано с научным поиском: представление о мишенях и методах воздействия на них может возникнуть как в результате случайного открытия, так и при целенаправленной разработке гипотезы. То есть всегда присутствует научно-исследовательский интерес.

«Во-вторых, есть множество медицинских потребностей. В орфанном сегменте каждое заболевание — чистый лист. Часто бывает так, что терапии для того или иного заболевания не существует, а многие болезни требуют новых, более эффективных решений. Фармкомпании и специалисты здравоохранения отслеживают научно-медицинские данные, выявляют существующие потребности и ищут возможности их удовлетворить», — сказал Михаил Самсонов.

В «Биокаде» согласились, что экономика орфанных препаратов существенно отличается от массового фармацевтического рынка. При небольшом числе пациентов разработка требует значительных инвестиций, длительных исследований и создания сложной инфраструктуры — от диагностики и поиска участников клинических исследований до организации производства и дальнейшего обеспечения доступности терапии.

«Поэтому решение о запуске подобных проектов оценивается не только с точки зрения потенциальной окупаемости, но и с учетом медицинской значимости разработки и возможности изменить существующие подходы к лечению», — объяснили нам в компании.

При выборе направления «Биокад» анализирует сочетание разных факторов: неудовлетворенную потребность пациентов, особенности течения заболевания, существующие стандарты терапии, научные данные о потенциальной мишени и возможность подтвердить эффективность нового подхода в клинических исследованиях. Также там отметили, что учитывают собственные технологические компетенции и перспективы дальнейшего применения разрабатываемой молекулы.

В «Генериуме» пояснили, что при принятии решений о старте разработки в компании учитывают наличие неудовлетворенных медицинских потребностей и отсутствие эффективной терапии для той или иной нозологии.

«Мы прислушиваемся к мнению врачей и пациентских организаций, принимаем во внимание мировые тренды фармацевтического рынка. Рассчитывается прогнозируемая окупаемость проекта. Далее разработчики анализируют патогенез, оценивают понимание молекулярных мишеней и потенциальных терапевтических подходов к медицинской проблеме», — добавили эксперты.