Специалисты обсудили новые геннотерапевтические препараты для лечения мышечной дистрофии

В Государственном медицинском университете им. И.И. Мечникова на Всероссийской конференции «Вопросы морфологии XXI века» специалисты обсудили промежуточные итоги реализации подписанного в 2021 году соглашения между Минобрнауки России и Белгородским государственным национальным исследовательским университетом. Масштабный проект нацелен на развитие технологий генетического моделирования и генную терапию нейромышечных заболеваний.

Одна из ключевых задач соглашения — разработка и доклиническая оценка генотерапевтических препаратов для лечения поясно-конечностной мышечной дистрофии — дисферлинопатии. Партнерами в реализации данного проекта выступает биотехнологический холдинг «Институт стволовых клеток человека» и компания «Генотаргет» — разработчик методов генной терапии наследственных заболеваний.

По словам Ивана Яковлева, директора компании Генотаргет: «В настоящее время мы разрабатываем генотерапевтические препараты для неизлечимых нейромышечных заболеваний. Флагман нашего портфеля — кандидат в препараты для терапии дисферлинопатии (ПКМД R2). Доклинические исследования препарата проводятся совместно с Белгородским государственным национальным исследовательским университетом. На этапе проверки концепции мы также изучаем подходы к лечению ещё двух заболеваний из группы поясно-конечностных мышечных дистрофий».

Роман Деев заведующий кафедрой патологической анатомии СЗГМУ им. И.И. Мечникова отметил, что: «современные разработки генной терапии, которыми занимается Генотаргет, помимо практической важности имеют немалое фундаментальное значение, поскольку проникают в самую суть молекулярной регуляции жизнедеятельности клеток, их направленной дифференцировки. Это пионерское направление создания лекарственного средства на относительно новых принципах — генная терапия, неизбежно ведет за собой необходимость развития целого ряда смежных областей и методов, необходимых в производстве, оценке безопасности и эффективности геннотерапевтических агентов. Уже сегодня наши врачи-клиницисты в смежных областях работают с генными препаратами (Неоваскулген, Золгенсма), теперь приходит очередь и неврологов, помогающих пациентам с дисферлинопатией».

В рамках конференции специалисты также говорили про правила доклинической оценки нового класса препаратов — средств для генной терапии, особенности молекулярно-биологической и гистологической верификации орфанных болезней и возможности их моделирования in vivo.