Создание препарата от болезни «хрустального человека»

Sirana Pharma и Pfizer начинают исследовать проверку новой концепции лечения редкого заболевания — несовершенного остеогенеза. Его также называют болезнью хрупких костей, болезнью «хрустального человека». Препарата для лечения не зарегистрировано.

Sirana Pharma занимается разработкой методов лечения заболеваний мышц и костей. В совместной работе будет использоваться нацеливание на микроРНК (миРНК), вследствие чего ожидается существенное регенеративное восстановление пораженной мышечной и костной ткани.
Несовершенный остеогенез — генетическое заболевание, сопровождающееся различными симптомами, но основное проявление — это слабые кости. Существует несколько форм несовершенного остеогенеза. Препарата для лечения нет, и основные подходы заключаются здоровом образе жизни, симптоматической терапии и хирургическом вмешательстве.

Люди с семейным анамнезом этого заболевания относятся к группе риска его развития, так как аномальный ген может быть передан от одного или обоих родителей.