Отнесение того или иного заболевания к категории редких (орфанных) зависит от числа страдающих от него пациентов, которое варьируется в разных странах, пишет EvaluatePharma. В США редким считается заболевание, если число пациентов менее 200 тыс. при населении 314 млн человек. Для того, чтобы заболевание было признано редким в Евросоюзе, число пациентов должно быть менее 250 тыс. при населении 514 млн человек, а в Японии с населением 128 млн человек – менее 50 тыс.
Давно прошли времена, когда в роли разработчиков и производителей орфанных препаратов выступали небольшие отважные биотехнологические компании, занимающиеся теми разработками, которые игнорировали крупные участники мирового фармрынка.
Ситуация резко изменилась, из года в год неуклонно растет количество вливающихся в орфанный бизнес крупных биофармацевтических компаний. В 2017 году семь из TOP10 разработчиков лекарственных препаратов для лечения редких заболеваний являются глобальными компаниями (рис.1), которые, что немаловажно, ранее не работали в этом сегменте фармрынка.
Согласно прогнозу, в период с 2017 г. по 2022 г. среднегодовой рост мирового объема продаж орфанных препаратов составит 11,1%. В 2019 г. продажи этой категории лекарственных средств составят 209 млрд долл. (без учета дженериков) (рис.2). Рост объема продаж орфанных препаратов более чем вдвое превысит показатель по другим рецептурным лекарственным средствам (5,3%). В 2022 г. доля орфанных препаратов составит 21,4% глобального объема продаж ЛП против 6% в 2000 г.
