Специалисты использовали индуцированные стволовые клетки, полученные из клеток кожи, дабы исследовать причины, вызвавшие слепоту при пигментном ретините. Тестируя клетки сетчатки, созданные из стволовых клеток, эксперты выявили проблемные мутации в гене MFRP. Ученые использовали вирус, чтобы доставить нормальные копии гена в клетки сетчатки для восстановления работы.
Генная терапия помогла слепым мышам. В перспективе медики смогут брать у пациента клетки и на их основе проверять эффективность лечения или создавать генную терапию. Вообще более 60 генов связаны с пигментным ретинитом, что усложняет задачу работы с заболеванием. При этом расстройстве фоторецепторы в макуле, зоне, отвечающей за точное центральное зрение, разрушаются.



