Ирландская фармацевтическая компания Shire направила в FDA заявку на проведение исследований экспериментального геннотерапевтического препарата (фактора VIII) SHP654 у пациентов с гемофилией типа А, сообщает PharmaTimes.
Компания-разработчик отмечает, что препарат SHP654 (известный также как BAX 888) предназначен для профилактики кровотечений у пациентов с гемофилией типа А путем обеспечения постоянного уровня экспрессии фактора свертываемости крови.
В программе генотерапии гемофилии типа А компания Shire использует рекомбинантный вектор на основе аденоассоциированного вируса генотипа 8 (rAAV8), селективно таргетирующий печень.
Компания отмечает также, что заявка на проведение исследований нового экспериментального препарата подана на основании результатов доклинических исследований и клинических исследований I фазы, продемонстрировавших потенциальную полезность молекулы-кандидата.
