Sarepta сообщила о втором случае смерти после получения препарата Elevidys

Компания Sarepta Therapeutics сообщила о втором случае развития смертельной острой печеночной недостаточности после получения препарата Elevidys, предназначенного для лечения мышечной дистрофии Дюшенна.

Elevidys — единственный генотерапевтический препарат, одобренный Управлением по контролю качества пищевых продуктов и лекарственных средств США (FDA) для применения у пациентов с мышечной дистрофией Дюшенна в возрасте от четырех лет.

Первый случай был зарегистрирован в марте этого года. Пациент 16 лет умер от острой печеночной недостаточности через несколько месяцев после получения препарата.

Поражение печени относится к числу известных рисков при применении Elevidys и других генотерапевтических препаратов на основе аденоассоциированных вирусных векторов, используемых для доставки модифицированных генов в клетки.

Sarepta заявила, что работает над снижением риска развития острой печеночной недостаточности при получении препарата Elevidys. Компания приглашает независимых экспертов по лечению мышечной дистрофии Дюшенна и заболеваний печени для разработки схем усиленной иммуносупрессивной терапии у пациентов, получающих Elevidys. Компания также сообщила, что приостановила поставки препарата для пациентов, утративших возможность самостоятельно передвигаться, а также проинформировала о смерти пациента органы здравоохранения, в том числе FDA.