Росздравнадзор опубликовал памятку по безопасному применению Золгенсмы

Росздравнадзор представил два документа – руководство для медицинских работников и памятку для лиц, осуществляющих уход за пациентами, которым назначена терапия.

В руководстве для медработников описаны три ключевых риска – гепатотоксичность, тромбоцитопения и тромботическая микроангиопатия (ТМА). В документе также указано, что при применении препарата регистрировались случаи острого тяжелого поражения печени, в том числе с летальным исходом. ТМА может приводить к острому повреждению почек, при лечении Золгенсмой наблюдались летальные исходы, связанные с этим осложнением.

Перед введением препарата медработникам рекомендуется оценить функцию печени, определить уровень креатинина, провести общий анализ крови и исследовать содержание антител к аденоассоциированному вирусу 9-го серотипа (AAV9). После инфузии необходимо регулярно контролировать функцию печени и количество тромбоцитов, а клиническое и лабораторное наблюдение должно продолжаться не менее трех месяцев. Для снижения иммунного ответа пациентам рекомендуется проводить терапию глюкокортикостероидами до и после введения препарата.

В памятке для ухаживающих за пациентами также изложены основные риски терапии, необходимость соблюдения графика анализов крови и меры по профилактике инфекций. Так, пациентам со СМА рекомендуется проводить дополнительное поддерживающее лечение, включая ортопедические процедуры, физиотерапию, дыхательную поддержку (использование кислородной маски), вакцинацию для профилактики гриппа и пневмонии. Документ призывает сообщать лечащему врачу о любых нежелательных реакциях, в том числе не перечисленных в памятке или листке-вкладыше.

Минздрав РФ зарегистрировал Золгенсму в декабре 2021 года. Согласно инструкции, он показан детям до двух лет и весом до 21 кг. В документе отмечается, что данные о безопасности препарата для детей старше 2-х лет и весом более 13,5 кг ограничены и принимать решение о введении лекарства следует, проконсультировавшись с лечащим врачом.

В 2021 году Золгенсма была погружена в перечень препаратов, приобретаемых «Кругом добра» для лечения детей со СМА. В прошлом месяце в список было внесено средство того же производителя и с тем же МНН  – Itvisma. Золгенсма выпускается в форме раствора для внутривенного введения, Itvisma – в форме инфузии для однократного интратекального введения, то есть в спинномозговую жидкость. Также различается у препаратов и рекомендуемый возраст введения: Itvisma применяется для лечения детей от двух лет. В России Itvisma на данный момент не зарегистрирована, в 2025 году препарат был одобрен в США, а летом 2026 года – в ЕС.

В августе 2026 года Росздравнадзор уже публиковал разработанную компанией «Биннофарм» памятку для пациентов, получающих адалимумаб. Документ содержал рекомендации по выявлению возможных нежелательных реакций и контролю риска туберкулеза. Представитель Общественного совета при Росздравнадзоре Вадим Винокуров тогда отмечал, что публикация подобных материалов может отражать развитие системы фармаконадзора с вовлечением пациентов.