Российские генетики обещают вылечить самые тяжелые недуги
Комментирует Михаил Корокин, доктор медицинских наук, профессор Научно-исследовательского института фармакологии живых систем НИУ БелГУ: «Генетическую поломку до сегодняшнего дня излечить было невозможно, но мы предложили персонифицированную генную терапию на основе аденоассоциированных вирусов. Созданы генетические конструкции для лечения моногенных нейродегенеративных заболеваний.
Разработанные генетические конструкции помещаются в аденоассоциированные вирусы, служащие «природными шприцами» для их доставки к месту «поломки» гена в организме человека. Для этого на вирус мы прикрепляем определенные структуры, в результате вирус распознает необходимую клетку и связывается с ней».
Что касается лекарственной формы, то ученые рассматривают несколько вариантов — капли для глаз, аэрозоль для рта и носа, растворы для внутривенного и внутримышечного введения. Корокин дополняет: «Вирус доставит созданную генетическую конструкцию к конкретному месту, где должна встать «заплатка» в виде правильной генетической конструкции.
Миодистрофия Дюшенна и боковой амиотрофический склероз обусловлены патологией в одном гене, неправильным синтезом продуктов, за выработку которых отвечает этот ген. Кроме этих заболеваний исследуется возможность лечения и других моногенных и нейродегенеративных заболеваний, в том числе эпилептической энцефалопатии, деменции, синдромов Ретта и Леша-Нихана».
