Российские эксперты взялись за проблему редких заболеваний

Еще до недавнего времени у пациентов с орфанными (редкими) заболеваниями была неопределенность со статусом. Им приходилось постоянно подтверждать у себя инвалидность. К примеру, это касается пациентов с муковисцидозом, который, к слову сказать, с 99%-й точностью выявляют при рождении. Но теперь, передает ТАСС, детям с такими болезнями будут давать инвалидность при первичном обращении сроком до 18 лет. Взрослым инвалидность дадут бессрочно.

В целом в мире зарегистрировано более 7500 разновидностей орфанных заболеваний. Для 5000 из них лекарств до сих пор нет. В России орфанными считаются только 24 заболевания, отмечают независимые эксперты. К тому же, в каждой стране действуют свои критерии редкости недуга. А само понятие орфанного заболевания и орфанного препарата появилось в российских нормативных и регулирующих документах лишь в 2012 году.

Чтобы привлечь внимание к этой проблеме, был организован Международный день орфанных заболеваний — 29 февраля. В России редкими заболеваниями страдают до 1,5 миллиона человек. Каждый год на рынок выходит более 100 новых лекарственных средств для лечения орфанных недугов. По прогнозам экспертов, в ближайшие пять лет объем рынка орфанных препаратов будет расти в среднем на 11% в год. К 2023 году он достигнет 245 миллиардов долларов. Для сравнения: к 2022 году рынок противораковых средств не превысит 190 миллиардов.

Помимо растущего спроса (редкие болезни выявляют все чаще), фармацевтические компании активно ведут исследования и разрабатывают новые оригинальные препараты и дженерики для лечения редких болезней. Высокая стоимость лечения — одна из основных проблем. Так, по оценкам Минздрава, месячный курс терапии орфанных заболеваний стоит от 100000 до нескольких миллионов рублей. К примеру, годовой курс терапии муковисцидоза начинается от 1,3 миллиона рублей.

Это серьезная нагрузка на бюджет, ведь обеспечение препаратами пациентов с этими заболеваниями берут на себя региональные бюджеты. Генеральный директор фармацевтической компании «Натива» Александр Малин призывает не делать ставку только на оригинальные препараты. Дженерики могли бы спасти ситуацию.