Родители детей с миодистрофией Дюшенна просят «Круг добра» утвердить незарегистрированные препараты

Родители детей с миодистрофией Дюшенна (МДД) написали открытое письмо председателю правления государственного фонда «Круг добра» Александру Ткаченко с просьбой рассмотреть вопрос о закупке незарегистрированных препаратов для терапии заболевания. Речь идет о Exondys 51 (eteplirsen) и Vyondys 53 (golodirsen) от Sarepta Therapeutics и Viltepso (viltolarsen) от NS Pharma. В настоящее время для терапии МДД у детей фондом закупается Трансларна (аталурен) от PTC Therapeutics.

«В течение года препараты по экзон-пропускающей терапии Exondys 51, Vyondys 53 и Viltepso рассматривались два раза на экспертном совете «Круга добра» и были приняты. <…> Однако 9 сентября 2021 года попечительский совет «Круга добра», по непонятным причинам, не одобрил данные препараты, более того, предложенные препараты даже не были вынесены на голосование, а отправлены на доработку обратно в экспертный совет фонда», – говорится в обращении родителей.

Незарегистрированные препараты фонд закупает самостоятельно, обязательным условием для их утверждения и приобретения является наличие у лекарств одобрения от Европейского агентства лекарственных средств или Управления по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA).

В 2016 году FDA одобрило Exondys 51 по ускоренной процедуре. В зависимости от формы МДД, препарат может использоваться для лечения около 14% пациентов. В 2019 году американский регулятор выдал разрешение на использование препарата Vyondys 53. Он рекомендован примерно для 8% пациентов с МДД.

В США стоимость обоих препаратов в дозировке 100 мг составляет $1,6 тысячи (рекомендовано 30 мг/кг). Каждое лекарственное средство вводится внутривенно один раз в неделю, то есть для пациентов с массой тела 40 кг годовой курс терапии любым из препаратов обойдется примерно в $998 тысяч.

Viltepso корректирует генную мутацию, пропуская экзон 53. Он одобрен FDA по ускоренной процедуре в 2020 году, в том же году он получил условное маркетинговое разрешение в Японии. В США оптовая цена за один флакон (250 мг) препарата составляет $1,4 тысячи, он вводится внутривенно один раз в неделю, рекомендовано 80 мг/кг. Таким образом, стоимость годового препарата для пациентов с весом 30 кг составляет примерно $728 тысяч. В Японии цена за один флакон Viltepso составляет 91,1 тысячи иен ($850).

В апреле 2021 года попечительский совет фонда утвердил препарат Трансларна (аталурен) для терапии МДД. С января по октябрь текущего года Федеральный центр планирования и организации лекарственного обеспечения граждан Минздрава РФ, ответственный за закупку зарегистрированных лекарственных средств для подопечных «Круга добра», приобрел аталурен на 2,8 млрд рублей, поставщиком препарата стал «Фармимэкс».