Суббота, 6 сентября 2025
  • Главная
  • Новости
    • Новости медицины и фармации
    • Пресс-релизы
    • Добавить новость/пресс-релиз
  • Документы
    • Госреестр ЛС
    • Госреестр предельных отпускных цен
    • Нормативная документация
      • Общие положения
      • Управление в сфере здравоохранения
      • Медицинское страхование
      • Медицинские учреждения
      • Медицинские и фармацевтические работники
      • Бухгалтерский учет и отчетность
      • Медицинская документация Учет и отчетность
      • Обеспечение населения лекарственными средствами и изделиями медицинского назначения
      • Медицинская деятельность
      • Санитарно-эпидемиологическое благополучие населения
      • Ветеринария
    • Госреестр медизделий
    • Реестр разрешений на КИ медизделий
    • Реестр уведомлений о деятельности в обращении медизделий
    • Разрешения на ввоз медизделий
    • Изъятие ЛС
    • МКБ-10
  • Магазин
    • Медицина
    • Фармация
    • Биология, биохимия
    • Химия
  • Контакты
  • Вход
Recipe.Ru
  • Главная
  • Новости
    • Новости медицины и фармации
    • Пресс-релизы
    • Добавить новость/пресс-релиз
  • Документы
    • Госреестр ЛС
    • Госреестр предельных отпускных цен
    • Нормативная документация
      • Общие положения
      • Управление в сфере здравоохранения
      • Медицинское страхование
      • Медицинские учреждения
      • Медицинские и фармацевтические работники
      • Бухгалтерский учет и отчетность
      • Медицинская документация Учет и отчетность
      • Обеспечение населения лекарственными средствами и изделиями медицинского назначения
      • Медицинская деятельность
      • Санитарно-эпидемиологическое благополучие населения
      • Ветеринария
    • Госреестр медизделий
    • Реестр разрешений на КИ медизделий
    • Реестр уведомлений о деятельности в обращении медизделий
    • Разрешения на ввоз медизделий
    • Изъятие ЛС
    • МКБ-10
  • Магазин
    • Медицина
    • Фармация
    • Биология, биохимия
    • Химия
  • Контакты
Корзина / 0 ₽

Корзина пуста.

Нет результата
Просмотреть все результаты
Recipe.Ru
  • Главная
  • Новости
    • Новости медицины и фармации
    • Пресс-релизы
    • Добавить новость/пресс-релиз
  • Документы
    • Госреестр ЛС
    • Госреестр предельных отпускных цен
    • Нормативная документация
      • Общие положения
      • Управление в сфере здравоохранения
      • Медицинское страхование
      • Медицинские учреждения
      • Медицинские и фармацевтические работники
      • Бухгалтерский учет и отчетность
      • Медицинская документация Учет и отчетность
      • Обеспечение населения лекарственными средствами и изделиями медицинского назначения
      • Медицинская деятельность
      • Санитарно-эпидемиологическое благополучие населения
      • Ветеринария
    • Госреестр медизделий
    • Реестр разрешений на КИ медизделий
    • Реестр уведомлений о деятельности в обращении медизделий
    • Разрешения на ввоз медизделий
    • Изъятие ЛС
    • МКБ-10
  • Магазин
    • Медицина
    • Фармация
    • Биология, биохимия
    • Химия
  • Контакты
Корзина / 0 ₽

Корзина пуста.

Нет результата
Просмотреть все результаты
Recipe.Ru
Нет результата
Просмотреть все результаты
Главная Новости Новости медицины и фармации

Родители детей с миодистрофией Дюшенна просят «Круг добра» утвердить незарегистрированные препараты

14.12.2021
в Новости медицины и фармации

Родители детей с миодистрофией Дюшенна (МДД) написали открытое письмо председателю правления государственного фонда «Круг добра» Александру Ткаченко с просьбой рассмотреть вопрос о закупке незарегистрированных препаратов для терапии заболевания. Речь идет о Exondys 51 (eteplirsen) и Vyondys 53 (golodirsen) от Sarepta Therapeutics и Viltepso (viltolarsen) от NS Pharma. В настоящее время для терапии МДД у детей фондом закупается Трансларна (аталурен) от PTC Therapeutics.


«В течение года препараты по экзон-пропускающей терапии Exondys 51, Vyondys 53 и Viltepso рассматривались два раза на экспертном совете «Круга добра» и были приняты. <…> Однако 9 сентября 2021 года попечительский совет «Круга добра», по непонятным причинам, не одобрил данные препараты, более того, предложенные препараты даже не были вынесены на голосование, а отправлены на доработку обратно в экспертный совет фонда», – говорится в обращении родителей.


Незарегистрированные препараты фонд закупает самостоятельно, обязательным условием для их утверждения и приобретения является наличие у лекарств одобрения от Европейского агентства лекарственных средств или Управления по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA).


В 2016 году FDA одобрило Exondys 51 по ускоренной процедуре. В зависимости от формы МДД, препарат может использоваться для лечения около 14% пациентов. В 2019 году американский регулятор выдал разрешение на использование препарата Vyondys 53. Он рекомендован примерно для 8% пациентов с МДД.


В США стоимость обоих препаратов в дозировке 100 мг составляет $1,6 тысячи (рекомендовано 30 мг/кг). Каждое лекарственное средство вводится внутривенно один раз в неделю, то есть для пациентов с массой тела 40 кг годовой курс терапии любым из препаратов обойдется примерно в $998 тысяч.


Viltepso корректирует генную мутацию, пропуская экзон 53. Он одобрен FDA по ускоренной процедуре в 2020 году, в том же году он получил условное маркетинговое разрешение в Японии. В США оптовая цена за один флакон (250 мг) препарата составляет $1,4 тысячи, он вводится внутривенно один раз в неделю, рекомендовано 80 мг/кг. Таким образом, стоимость годового препарата для пациентов с весом 30 кг составляет примерно $728 тысяч. В Японии цена за один флакон Viltepso составляет 91,1 тысячи иен ($850).


В апреле 2021 года попечительский совет фонда утвердил препарат Трансларна (аталурен) для терапии МДД. С января по октябрь текущего года Федеральный центр планирования и организации лекарственного обеспечения граждан Минздрава РФ, ответственный за закупку зарегистрированных лекарственных средств для подопечных «Круга добра», приобрел аталурен на 2,8 млрд рублей, поставщиком препарата стал «Фармимэкс».

Пред.

Комитет Госдумы по здравоохранению поддержал законопроект о QR-кодах

След.

Pfizer за $6,7 млрд приобретет американскую компанию Arena Pharmaceuticals

СвязанныеСообщения

С 2021 года Фонд «Круг добра» обеспечил терапией 688 российских детей с мышечной дистрофией Дюшенна
Новости медицины и фармации

С 2021 года Фонд «Круг добра» обеспечил терапией 688 российских детей с мышечной дистрофией Дюшенна

05.09.2025
Ученые Роспотребнадзора разработали новый тест для быстрой диагностики менингококковой инфекции
Новости медицины и фармации

Ученые Роспотребнадзора разработали новый тест для быстрой диагностики менингококковой инфекции

05.09.2025
Novartis заключила сделку на 9 млрд по разработке препаратов от болезней сердца
Новости медицины и фармации

Novartis заключила сделку на 9 млрд по разработке препаратов от болезней сердца

05.09.2025
След.
Pfizer за ,7 млрд приобретет американскую компанию Arena Pharmaceuticals

Pfizer за $6,7 млрд приобретет американскую компанию Arena Pharmaceuticals

Добавить комментарий Отменить ответ

Ваш адрес email не будет опубликован. Обязательные поля помечены *

Товары

  • Standard Methods for Examination of Water & Wastewater Standard Methods for Examination of Water & Wastewater 342 ₽
  • Pathology Books 3 DVD Pathology Books 3 DVD 684 ₽
  • The Cochrane Library 2008 issue 4 5 CD The Cochrane Library 2008 issue 4 5 CD 1,027 ₽
  • Research into Practice in the management of acid related disorde Research into Practice in the management of acid related disorde 479 ₽

Товары

  • Tetrahedron Letters 1997-2008 Tetrahedron Letters 1997-2008 684 ₽
  • Diagnostic Books 3 Diagnostic Books 3 342 ₽
  • Dermatology Books 3 Dermatology Books 3 342 ₽
  • Endoscopic Books Endoscopic Books 342 ₽
  • The essential guide to massage DVD The essential guide to massage DVD 684 ₽

Метки

AstraZeneca FDA RNC Pharma Алексей Водовозов ВОЗ Вакцина Заметки врача Лекарства Минздрав Москва Подкасты Производство Слушать подкасты бесплатно онлайн ФАС вакцинация вакцинация от коронавирусной инфекции видеолекции дети здравоохранение РФ исследование исследования клинические исследования книги для врачей коронавирус коронавирус 2019 коронавирус 2021 коронавирусная инфекция мероприятия новости Remedium новости медицины онкология опрос подкаст продажи разработка рак регистрация рост рынок лекарств слушать подкаст онлайн статьи для врачей сша фармацевтика фармация фармрынок РФ

Свежие записи

  • С 2021 года Фонд «Круг добра» обеспечил терапией 688 российских детей с мышечной дистрофией Дюшенна
  • Ученые Роспотребнадзора разработали новый тест для быстрой диагностики менингококковой инфекции
  • Novartis заключила сделку на 9 млрд по разработке препаратов от болезней сердца
  • На одного гражданина РФ в 2025 году по программе госгарантий в среднем предусмотрено 37,4 тысячи рублей
  • «Эндофарм» за 1,3 млрд рублей завершит строительство филиала «Лефортовский»
  • О нас
  • Реклама
  • Политика конфиденциальности
  • Контакты

© 1999 - 2022 Recipe.Ru - фармацевтический информационный сайт.

Добро пожаловать!

Войдите в свой аккаунт ниже

Забыли пароль?

Восстановите ваш пароль

Пожалуйста, введите ваше имя пользователя или адрес электронной почты, чтобы сбросить пароль.

Вход
Нет результата
Просмотреть все результаты
  • Главная
  • Новости
    • Новости медицины и фармации
    • Пресс-релизы
    • Добавить новость/пресс-релиз
  • Документы
    • Госреестр ЛС
    • Госреестр предельных отпускных цен
    • Нормативная документация
      • Общие положения
      • Управление в сфере здравоохранения
      • Медицинское страхование
      • Медицинские учреждения
      • Медицинские и фармацевтические работники
      • Бухгалтерский учет и отчетность
      • Медицинская документация Учет и отчетность
      • Обеспечение населения лекарственными средствами и изделиями медицинского назначения
      • Медицинская деятельность
      • Санитарно-эпидемиологическое благополучие населения
      • Ветеринария
    • Госреестр медизделий
    • Реестр разрешений на КИ медизделий
    • Реестр уведомлений о деятельности в обращении медизделий
    • Разрешения на ввоз медизделий
    • Изъятие ЛС
    • МКБ-10
  • Магазин
    • Медицина
    • Фармация
    • Биология, биохимия
    • Химия
  • Контакты

© 1999 - 2022 Recipe.Ru - фармацевтический информационный сайт.

Go to mobile version