Рисдиплам (RG7916) — исследуемый модификатор сплайсинга гена, с которого синтезируется белок выживаемости мотонейронов-2 (SMN2). Препарат предназначен для увеличения и поддержания уровня белка SMN как в ЦНС и в периферических тканях организма. Компания «Рош» проводит клинические исследования препарата рисдиплам в рамках сотрудничества с Фондом СМА (SMA Foundation) и компанией PTC Therapeutics. Подробные результаты исследования FIREFISH будут представлены на одном из предстоящих международных медицинских конгрессов.
Ранее компания Roche объявила о положительных результатах второй части исследования SUNFISH, в котором оценивались эффективность и безопасность рисдиплама у пациентов в возрасте 2-25 лет с СМА 2-го и 30-го типов. Также в ноябре 2019 года FDA приняла решение о приоритетном рассмотрении заявки на регистрацию рисдиплама, решение ожидается до 24 мая 2020 г.
Рисдиплам (RG7916) — исследуемый модификатор сплайсинга гена, с которого синтезируется белок выживаемости мотонейронов-2 (SMN2). Препарат предназначен для увеличения и поддержания уровня белка SMN как в ЦНС и в периферических тканях организма. Компания «Рош» проводит клинические исследования препарата рисдиплам в рамках сотрудничества с Фондом СМА (SMA Foundation) и компанией PTC Therapeutics. Подробные результаты исследования FIREFISH будут представлены на одном из предстоящих международных медицинских конгрессов.
Ранее компания Roche объявила о положительных результатах второй части исследования SUNFISH, в котором оценивались эффективность и безопасность рисдиплама у пациентов в возрасте 2-25 лет с СМА 2-го и 30-го типов. Также в ноябре 2019 года FDA приняла решение о приоритетном рассмотрении заявки на регистрацию рисдиплама, решение ожидается до 24 мая 2020 г.