Рисдиплам для терапии СМА рекомендован ко включению в ЖНВЛП

Комиссия Минздрава РФ 5 августа рекомендовала включить в перечень ЖНВЛП еще пять препаратов: Эврисди (рисдиплам) от Roche для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА), Оркамби (ивакафтор+лумакафтор) от Vertex Pharmaceuticals для терапии муковисцидоза, два противодиабетических препарата – Оземпик (семаглутид) от Novo Nordisk и Стиглатра (эртуглифлозин) от Pfizer и офтальмологический препарат Визкью (бролуцизумаб) от Novartis. Накануне профильная комиссия рекомендовала включить в ЖНВЛП сипонимод от рассеянного склероза и еще три препарата.

Эврисди (рисдиплам) зарегистрирован в России в ноябре 2020 года. В феврале 2021 года попечительский совет благотворительного фонда «Круг добра» утвердил три препарата для терапии СМА, которые будут закупаться за счет организации: Эврисди, Спинраза (нусинерсен) от Biogen и Janssen и не зарегистрированная в РФ Золгенсма (онасемноген абепарвовек) от Novartis. Спинраза входит в перечень ЖНВЛП с 2021 года.

Весной «Круг добра» завершил плановую закупку рисдиплама и нусинерсена. В начале августа в организации сообщили о подписании договора с компанией-разработчиком Золгенсмы на поставку препарата фонду.

Согласно ГРЛС, Оркамби (ивакафтор+лумакафтор) в виде таблеток, покрытых пленочной оболочкой, зарегистрирован в России в декабре 2020 года. В мае экспертный совет фонда «Круг добра» включил муковисцидоз в перечень заболеваний, закупка лекарств для терапии которых будет финансироваться за его счет. Для терапии заболевания попечительский совет фонда утвердил Оркамби и не зарегистрированный в Россию Trikafta (elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor). Оба лексредства производит Vertex Pharmaceuticals. В 2019 году информагентство Reuters заявило, что стоимость годовой терапии Оркамби для одного пациента в США составляет $272 тысячи в год, а стоимость годовой терапии Trikafta компания-разработчик оценила в $311 тысяч.

Оземпик (семаглутид) от Novo Nordisk зарегистрирован в России в августе 2019 года. Препарат является аналогом человеческого глюкагоноподобного пептида-1. Он применяется для терапии сахарного диабета (СД) 2-го типа как в качестве монотерапии, так и в виде комбинированной терапии с другими пероральными гипогликемическими препаратами. Регудостоверением на Стиглатру (эртуглифлозин) – второй противодиабетический препарат, рекомендованный ко включению в ЖНВЛП – в России владеет «МСД Фармасьютикалс», оно выдано в декабре 2019 года. Эртуглифлозин также используется для терапии СД 2-го типа в качестве монотерапии или комбинированной терапии.

Офтальмологический препарат Визкью (бролуцизумаб) от Novartis зарегистрирован в России в ноябре 2020 года. Управление по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) одобрило медикамент осенью 2019 года для лечения возрастной макулярной дегенерации. Зимой этого же года Европейское агентство лекарственных средств (EMA) выдало разрешение на использование препарата по этому же показанию. В Европе и США бролуцизумаб известен под ТН Beovu.

На состоявшемся 4 августа заседании комиссии Минздрава РФ еще один препарат из портфеля компании Novartis был рекомендован ко включению в перечень ЖНВЛП –Кайендра сипонимод для терапии вторично-прогрессирующего рассеянного склероза. Кроме того, комиссия рекомендовала включить в ЖНВЛП Кинерет (анакинра) от Swedish Orphan Biovitrum для терапии криопирин-ассоциированного периодического синдрома, Скайризи (рисанкизумаб) от AbbVie для терапии бляшечного псориаза и Сарклиза (изатуксимаб) от Sanofi для лечения множественной миеломы.