Регистрация в РФ генной терапии СМА может затянуться на полтора года

Для проведения экспертизы Минздрав запросил до 40 флаконов генотерапевтического препарата онасемногена абепарвовека для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА). Из-за этого регистрация лечения редкого заболевания может затянуться на 1,5 года, так как отвлечь с рынка такой объем сложно и это может отразиться на доступности препарата, пишет «Коммерсант».

Для предрегистрационной экспертизы качества Минздрав запросил у Novartis 30-40 флаконов дорогостоящего препарата, стоимость которого за один флакон достигает 2,1 млн долларов. При этом запросы других стран для исследований не превышали 15 флаконов.

В Novartis отметили, что препарат выпускается в ограниченном объеме, поэтому предоставление Минздраву образцов «может сказаться на его доступности по всему миру». Требование Минздрава, считают в компании, может привести к увеличению сроков регистрации лекарственного средства до 18 месяцев.

Сложность в том, что в России до сих пор не регистрировались генотерапевтические препараты, говорит главный внештатный специалист по медицинской генетике Минздрава РФ Сергей Куцев. По его словам, в министерстве его заверили, что проблем с регистрацией таких средств не должно быть. «В ситуации с регистрацией препарата Золгенсма есть и этическая проблема,— соглашается эксперт.— Кто-то из пациентов будет лишен получения этого препарата, так как его израсходуют на испытания».