Редактирование генома помогло ослабить симптомы аутизма у мышей

Ученые использовали новый метод CRISPR-Gold для редактирования гена, кодирующего метаботропный рецептор глутамата 5 (mGluR5). Известно, что при синдроме Мартина-Белл уровень mGluR5 повышен. Технология CRISPR-Gold позволила ввести белок Cas9, разрезающий ДНК, прямо в мозг. Там Cas9 выполнял свою функцию. До этого для доставки использовались вирусы, и контролировать Cas9 было сложно. В результате повышался риск случайного редактирования других генов.

Специалисты вводили Cas9 в полосатое тело мышей (структуру, участвующую в формировании привычек). В итоге было отредактировано примерно 50% генов, кодирующих mGluR5. Благодаря этому навязчивое рытье у грызунов стало проявляться на 30% реже, а навязчивые прыжки фиксировались на 70% реже. Исследователи надеются, что в будущем с помощью нового метода можно будет вылечить шизофрению, эпилепсию и другие заболевания.