Редактирование генома избавит от генетических заболеваний крови

Ученые из Университета Карнеги Меллон провели исследование на мышах. Они применяли известную технологию CRISPR. Однако специалисты не использовали ферменты, разрезающие ДНК. Вместо этого исследователи с помощью наночастиц доставляли в ДНК синтетические молекулы (пептидные нуклеиновые кислоты), которые «чинили» неисправный ген, пишет UPI.com.

Исследователям удалось вылечить мышей от бета-талассемии — наследственного заболевания крови. Они устранили неисправность в гене, связанном с производством гемоглобина. Ученые опробовали метод и на клетках костного мозга человека. Они смогли изменить ген на 7%. Благодаря этому повышался уровень гемоглобина. Положительный эффект сохранялся в течение нескольких месяцев.

Кстати, ранее канадские исследователи разработали новый тест для диагностики редких генетических болезней у новорожденных. В него включены более 4800 генов, связанных с такими заболеваниями. С помощью нового метода ученым удалось поставить диагноз 8 детям, участвовавшим в исследовании (40%). В двух случаях диагнозы существенно повлияли на медицинскую помощь, которая оказывалась новорожденным.