Разработана перспективная терапия для лечения муковисцидоза

Сотрудники университета Квинса в Белфасте разработали терапию для лечения пациентов с муковисцидозом — генетическим заболеванием, которое характеризуется тяжелыми нарушениями функционирования дыхательных органов. В основе комбинированной терапии —применение препаратов лумакафтора (lumacaftor) и ивакафтора (ivacaftor) в течение 24 недель.

Экспериментальный курс ивакафтора улучшил у пациентов показатели функции легких в среднем на 10 процентов и помог им набрать вес (у больных муковисцидозом обычно наблюдается дефицит массы тела), а также значительно улучшил самочувствие.

В клинических испытаниях препаратов приняли участие более 1,1 тысячи людей, страдающих от муковисцидоза. Согласно данным, представленным в журнале The New England Journal of Medicine, комбинированная терапия не только увеличивает продолжительность жизни пациентов, но и улучшает ее качество.

«Вероятно, разработанная схема станет основными методом лечения пациентов, страдающих от этого заболевания», — считает соавтор исследования Стюарт Эльборн (Stuart Elborn). Учитывая, что существует большое количество мутаций в ДНК, которые приводят к развитию этого заболевания, врачи прогнозируют, что комбинированная терапия поможет в среднем каждому второму человеку с муковисцидозом.