Четверг, 5 июня 2025
  • Главная
  • Новости
    • Новости медицины и фармации
    • Пресс-релизы
    • Добавить новость/пресс-релиз
  • Документы
    • Госреестр ЛС
    • Госреестр предельных отпускных цен
    • Нормативная документация
      • Общие положения
      • Управление в сфере здравоохранения
      • Медицинское страхование
      • Медицинские учреждения
      • Медицинские и фармацевтические работники
      • Бухгалтерский учет и отчетность
      • Медицинская документация Учет и отчетность
      • Обеспечение населения лекарственными средствами и изделиями медицинского назначения
      • Медицинская деятельность
      • Санитарно-эпидемиологическое благополучие населения
      • Ветеринария
    • Госреестр медизделий
    • Реестр разрешений на КИ медизделий
    • Реестр уведомлений о деятельности в обращении медизделий
    • Разрешения на ввоз медизделий
    • Изъятие ЛС
    • МКБ-10
  • Магазин
    • Медицина
    • Фармация
    • Биология, биохимия
    • Химия
  • Контакты
  • Вход
Recipe.Ru
  • Главная
  • Новости
    • Новости медицины и фармации
    • Пресс-релизы
    • Добавить новость/пресс-релиз
  • Документы
    • Госреестр ЛС
    • Госреестр предельных отпускных цен
    • Нормативная документация
      • Общие положения
      • Управление в сфере здравоохранения
      • Медицинское страхование
      • Медицинские учреждения
      • Медицинские и фармацевтические работники
      • Бухгалтерский учет и отчетность
      • Медицинская документация Учет и отчетность
      • Обеспечение населения лекарственными средствами и изделиями медицинского назначения
      • Медицинская деятельность
      • Санитарно-эпидемиологическое благополучие населения
      • Ветеринария
    • Госреестр медизделий
    • Реестр разрешений на КИ медизделий
    • Реестр уведомлений о деятельности в обращении медизделий
    • Разрешения на ввоз медизделий
    • Изъятие ЛС
    • МКБ-10
  • Магазин
    • Медицина
    • Фармация
    • Биология, биохимия
    • Химия
  • Контакты
Корзина / 0 ₽

Корзина пуста.

Нет результата
Просмотреть все результаты
Recipe.Ru
  • Главная
  • Новости
    • Новости медицины и фармации
    • Пресс-релизы
    • Добавить новость/пресс-релиз
  • Документы
    • Госреестр ЛС
    • Госреестр предельных отпускных цен
    • Нормативная документация
      • Общие положения
      • Управление в сфере здравоохранения
      • Медицинское страхование
      • Медицинские учреждения
      • Медицинские и фармацевтические работники
      • Бухгалтерский учет и отчетность
      • Медицинская документация Учет и отчетность
      • Обеспечение населения лекарственными средствами и изделиями медицинского назначения
      • Медицинская деятельность
      • Санитарно-эпидемиологическое благополучие населения
      • Ветеринария
    • Госреестр медизделий
    • Реестр разрешений на КИ медизделий
    • Реестр уведомлений о деятельности в обращении медизделий
    • Разрешения на ввоз медизделий
    • Изъятие ЛС
    • МКБ-10
  • Магазин
    • Медицина
    • Фармация
    • Биология, биохимия
    • Химия
  • Контакты
Корзина / 0 ₽

Корзина пуста.

Нет результата
Просмотреть все результаты
Recipe.Ru
Нет результата
Просмотреть все результаты
Главная Новости Новости медицины и фармации

«Р-Фарм» зарегистрировал первый в России препарат для терапии миодистрофии Дюшенна

14.08.2024
в Новости медицины и фармации


Вилтоларсен разработан японской Nippon Shinyaku Co. В 2022 году «Р-Фарм» заключил с этой компанией лицензионное соглашение о локализации производства и коммерциализации препарата на территории России.


Вилтепсо – антисмысловой олигонуклеотид одного из структурных участков гена (экзона 53). Связываясь с 53 экзоном пре-мРНК гена дистрофина, препарат «скрывает» мутацию и делает возможным синтез укороченного, но функционального дистрофина. В ходе КИ выяснилось, что препарат способствует сохранению двигательной функции у пациентов в течение первых двух лет от начала терапии. Также Вилтепсо значительно замедляет прогрессирование заболевания в течение следующих двух лет по сравнению с историческим контролем.


Согласно данным ГРЛС, зарегистрирован раствор для инфузий в дозировке 50 мг/мл. Производством и первичной упаковкой будет заниматься Fuji Yakuhin Co. Вторичная упаковка и выпускающий контроль качества – в зоне ответственности АО «Ортат». Препарат на данный момент не включен в перечень ЖНВЛП.


Вилтепсо зарегистрирован в Японии, США и Казахстане. Россия стала четвертой в мире страной, где препарат прошел государственную регистрацию. В 2022 году вилтоларсен включили в перечень препаратов, закупаемых госфондом «Круг добра» для оказания помощи детям с орфанными заболеваниями. По данным ГК «Р-Фарм», сейчас терапию вилтоларсеном в России получают более 70 пациентов.


Миодистрофия Дюшенна – редкое прогрессирующее сцепленное с X-хромосомой заболевание, имеющее в России статус орфанного. Из-за мутации в гене, который кодирует белок дистрофин, происходит нарушение синтеза белка. Отсутствие белка приводит к дегенерации (разрушению) мышечных волокон и, как следствие, утрате способности самостоятельно передвигаться, нарушениям дыхания и работы сердца.


При естественном течении заболевания ребенок в 9–12 лет попадает в инвалидное кресло, а в 20–25 лет погибает от сердечно-легочной недостаточности. Сейчас миодистрофия Дюшенна признана неизлечимым заболеванием.


В июне 2023 года препарат Elevidys от американской Sarepta Therapeutics был одобрен Управлением по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) по ускоренной процедуре для терапии у детей с миодистрофией Дюшенна от 4 до 5 лет.


Вилтоларсен разработан японской Nippon Shinyaku Co. В 2022 году «Р-Фарм» заключил с этой компанией лицензионное соглашение о локализации производства и коммерциализации препарата на территории России.


Вилтепсо – антисмысловой олигонуклеотид одного из структурных участков гена (экзона 53). Связываясь с 53 экзоном пре-мРНК гена дистрофина, препарат «скрывает» мутацию и делает возможным синтез укороченного, но функционального дистрофина. В ходе КИ выяснилось, что препарат способствует сохранению двигательной функции у пациентов в течение первых двух лет от начала терапии. Также Вилтепсо значительно замедляет прогрессирование заболевания в течение следующих двух лет по сравнению с историческим контролем.


Согласно данным ГРЛС, зарегистрирован раствор для инфузий в дозировке 50 мг/мл. Производством и первичной упаковкой будет заниматься Fuji Yakuhin Co. Вторичная упаковка и выпускающий контроль качества – в зоне ответственности АО «Ортат». Препарат на данный момент не включен в перечень ЖНВЛП.


Вилтепсо зарегистрирован в Японии, США и Казахстане. Россия стала четвертой в мире страной, где препарат прошел государственную регистрацию. В 2022 году вилтоларсен включили в перечень препаратов, закупаемых госфондом «Круг добра» для оказания помощи детям с орфанными заболеваниями. По данным ГК «Р-Фарм», сейчас терапию вилтоларсеном в России получают более 70 пациентов.


Миодистрофия Дюшенна – редкое прогрессирующее сцепленное с X-хромосомой заболевание, имеющее в России статус орфанного. Из-за мутации в гене, который кодирует белок дистрофин, происходит нарушение синтеза белка. Отсутствие белка приводит к дегенерации (разрушению) мышечных волокон и, как следствие, утрате способности самостоятельно передвигаться, нарушениям дыхания и работы сердца.


При естественном течении заболевания ребенок в 9–12 лет попадает в инвалидное кресло, а в 20–25 лет погибает от сердечно-легочной недостаточности. Сейчас миодистрофия Дюшенна признана неизлечимым заболеванием.


В июне 2023 года препарат Elevidys от американской Sarepta Therapeutics был одобрен Управлением по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) по ускоренной процедуре для терапии у детей с миодистрофией Дюшенна от 4 до 5 лет.

Пред.

Novo Nordisk не будет подавать заявку на регистрацию комбинации IcoSema в США

След.

Около 85 тысяч сайтов, нелегально торгующих лекарствами в Интернете, заблокировано по решению Росздравнадзора

СвязанныеСообщения

Минздрав России увеличил нагрузку на участковых врачей по штатным нормативам, а хирургу и офтальмологу – снизил
В России

Минздрав России увеличил нагрузку на участковых врачей по штатным нормативам, а хирургу и офтальмологу – снизил

04.06.2025
Астраханский Минпром взыскал 5 млн рублей с инвестора за отказ от строительства завода медицинских перчаток
Новости медицины и фармации

Астраханский Минпром взыскал 5 млн рублей с инвестора за отказ от строительства завода медицинских перчаток

04.06.2025
В нерабочее время более 100 медработников прибыли для оказания медпомощи после теракта в Брянской области
В России

В нерабочее время более 100 медработников прибыли для оказания медпомощи после теракта в Брянской области

04.06.2025
След.
Около 85 тысяч сайтов, нелегально торгующих лекарствами в Интернете, заблокировано по решению Росздравнадзора

Около 85 тысяч сайтов, нелегально торгующих лекарствами в Интернете, заблокировано по решению Росздравнадзора

Добавить комментарий Отменить ответ

Ваш адрес email не будет опубликован. Обязательные поля помечены *

Товары

  • Fundamental Immunology 5 Edition Fundamental Immunology 5 Edition 342 ₽
  • Anatomy and Physiology Review Anatomy and Physiology Review 205 ₽
  • Маммология Национальное руководство Маммология Национальное руководство 342 ₽
  • Sports Medicine Books 2 Sports Medicine Books 2 342 ₽

Товары

  • Interactive Hand — Surgical Anatomy Interactive Hand - Surgical Anatomy 342 ₽
  • Dentrix Dentrix 342 ₽
  • Molecular Biotechnology 1994-2010 Molecular Biotechnology 1994-2010 342 ₽
  • Neurology Books 14 DVD Neurology Books 14 DVD 684 ₽
  • European Journal of Medicinal Chemistry 1987-2010 European Journal of Medicinal Chemistry 1987-2010 479 ₽

Метки

AstraZeneca FDA RNC Pharma Алексей Водовозов ВОЗ Вакцина Заметки врача Лекарства Минздрав Москва Подкасты Производство Слушать подкасты бесплатно онлайн вакцинация вакцинация от коронавирусной инфекции видеолекции дети здравоохранение РФ исследование исследования клинические исследования книги для врачей коронавирус коронавирус 2019 коронавирус 2021 коронавирусная инфекция мероприятия новости Remedium новости медицины новый коронавирус онкология опрос подкаст продажи разработка рак регистрация рост рынок лекарств слушать подкаст онлайн статьи для врачей сша фармацевтика фармация фармрынок РФ

Свежие записи

  • Минздрав России увеличил нагрузку на участковых врачей по штатным нормативам, а хирургу и офтальмологу – снизил
  • Астраханский Минпром взыскал 5 млн рублей с инвестора за отказ от строительства завода медицинских перчаток
  • В нерабочее время более 100 медработников прибыли для оказания медпомощи после теракта в Брянской области
  • Обновлены клинические рекомендации по сахарному диабету I типа у детей
  • Загрязнение воздуха может вызывать нарушения обмена веществ при беременности
  • О нас
  • Реклама
  • Политика конфиденциальности
  • Контакты

© 1999 - 2022 Recipe.Ru - фармацевтический информационный сайт.

Добро пожаловать!

Войдите в свой аккаунт ниже

Забыли пароль?

Восстановите ваш пароль

Пожалуйста, введите ваше имя пользователя или адрес электронной почты, чтобы сбросить пароль.

Вход
Нет результата
Просмотреть все результаты
  • Главная
  • Новости
    • Новости медицины и фармации
    • Пресс-релизы
    • Добавить новость/пресс-релиз
  • Документы
    • Госреестр ЛС
    • Госреестр предельных отпускных цен
    • Нормативная документация
      • Общие положения
      • Управление в сфере здравоохранения
      • Медицинское страхование
      • Медицинские учреждения
      • Медицинские и фармацевтические работники
      • Бухгалтерский учет и отчетность
      • Медицинская документация Учет и отчетность
      • Обеспечение населения лекарственными средствами и изделиями медицинского назначения
      • Медицинская деятельность
      • Санитарно-эпидемиологическое благополучие населения
      • Ветеринария
    • Госреестр медизделий
    • Реестр разрешений на КИ медизделий
    • Реестр уведомлений о деятельности в обращении медизделий
    • Разрешения на ввоз медизделий
    • Изъятие ЛС
    • МКБ-10
  • Магазин
    • Медицина
    • Фармация
    • Биология, биохимия
    • Химия
  • Контакты

© 1999 - 2022 Recipe.Ru - фармацевтический информационный сайт.

Go to mobile version