Среда, 25 июня 2025
  • Главная
  • Новости
    • Новости медицины и фармации
    • Пресс-релизы
    • Добавить новость/пресс-релиз
  • Документы
    • Госреестр ЛС
    • Госреестр предельных отпускных цен
    • Нормативная документация
      • Общие положения
      • Управление в сфере здравоохранения
      • Медицинское страхование
      • Медицинские учреждения
      • Медицинские и фармацевтические работники
      • Бухгалтерский учет и отчетность
      • Медицинская документация Учет и отчетность
      • Обеспечение населения лекарственными средствами и изделиями медицинского назначения
      • Медицинская деятельность
      • Санитарно-эпидемиологическое благополучие населения
      • Ветеринария
    • Госреестр медизделий
    • Реестр разрешений на КИ медизделий
    • Реестр уведомлений о деятельности в обращении медизделий
    • Разрешения на ввоз медизделий
    • Изъятие ЛС
    • МКБ-10
  • Магазин
    • Медицина
    • Фармация
    • Биология, биохимия
    • Химия
  • Контакты
  • Вход
Recipe.Ru
  • Главная
  • Новости
    • Новости медицины и фармации
    • Пресс-релизы
    • Добавить новость/пресс-релиз
  • Документы
    • Госреестр ЛС
    • Госреестр предельных отпускных цен
    • Нормативная документация
      • Общие положения
      • Управление в сфере здравоохранения
      • Медицинское страхование
      • Медицинские учреждения
      • Медицинские и фармацевтические работники
      • Бухгалтерский учет и отчетность
      • Медицинская документация Учет и отчетность
      • Обеспечение населения лекарственными средствами и изделиями медицинского назначения
      • Медицинская деятельность
      • Санитарно-эпидемиологическое благополучие населения
      • Ветеринария
    • Госреестр медизделий
    • Реестр разрешений на КИ медизделий
    • Реестр уведомлений о деятельности в обращении медизделий
    • Разрешения на ввоз медизделий
    • Изъятие ЛС
    • МКБ-10
  • Магазин
    • Медицина
    • Фармация
    • Биология, биохимия
    • Химия
  • Контакты
Корзина / 0 ₽

Корзина пуста.

Нет результата
Просмотреть все результаты
Recipe.Ru
  • Главная
  • Новости
    • Новости медицины и фармации
    • Пресс-релизы
    • Добавить новость/пресс-релиз
  • Документы
    • Госреестр ЛС
    • Госреестр предельных отпускных цен
    • Нормативная документация
      • Общие положения
      • Управление в сфере здравоохранения
      • Медицинское страхование
      • Медицинские учреждения
      • Медицинские и фармацевтические работники
      • Бухгалтерский учет и отчетность
      • Медицинская документация Учет и отчетность
      • Обеспечение населения лекарственными средствами и изделиями медицинского назначения
      • Медицинская деятельность
      • Санитарно-эпидемиологическое благополучие населения
      • Ветеринария
    • Госреестр медизделий
    • Реестр разрешений на КИ медизделий
    • Реестр уведомлений о деятельности в обращении медизделий
    • Разрешения на ввоз медизделий
    • Изъятие ЛС
    • МКБ-10
  • Магазин
    • Медицина
    • Фармация
    • Биология, биохимия
    • Химия
  • Контакты
Корзина / 0 ₽

Корзина пуста.

Нет результата
Просмотреть все результаты
Recipe.Ru
Нет результата
Просмотреть все результаты
Главная Новости Новости медицины и фармации

«Р-Фарм» зарегистрировал первый в России препарат для терапии миодистрофии Дюшенна

14.08.2024
в Новости медицины и фармации


Вилтоларсен разработан японской Nippon Shinyaku Co. В 2022 году «Р-Фарм» заключил с этой компанией лицензионное соглашение о локализации производства и коммерциализации препарата на территории России.


Вилтепсо – антисмысловой олигонуклеотид одного из структурных участков гена (экзона 53). Связываясь с 53 экзоном пре-мРНК гена дистрофина, препарат «скрывает» мутацию и делает возможным синтез укороченного, но функционального дистрофина. В ходе КИ выяснилось, что препарат способствует сохранению двигательной функции у пациентов в течение первых двух лет от начала терапии. Также Вилтепсо значительно замедляет прогрессирование заболевания в течение следующих двух лет по сравнению с историческим контролем.


Согласно данным ГРЛС, зарегистрирован раствор для инфузий в дозировке 50 мг/мл. Производством и первичной упаковкой будет заниматься Fuji Yakuhin Co. Вторичная упаковка и выпускающий контроль качества – в зоне ответственности АО «Ортат». Препарат на данный момент не включен в перечень ЖНВЛП.


Вилтепсо зарегистрирован в Японии, США и Казахстане. Россия стала четвертой в мире страной, где препарат прошел государственную регистрацию. В 2022 году вилтоларсен включили в перечень препаратов, закупаемых госфондом «Круг добра» для оказания помощи детям с орфанными заболеваниями. По данным ГК «Р-Фарм», сейчас терапию вилтоларсеном в России получают более 70 пациентов.


Миодистрофия Дюшенна – редкое прогрессирующее сцепленное с X-хромосомой заболевание, имеющее в России статус орфанного. Из-за мутации в гене, который кодирует белок дистрофин, происходит нарушение синтеза белка. Отсутствие белка приводит к дегенерации (разрушению) мышечных волокон и, как следствие, утрате способности самостоятельно передвигаться, нарушениям дыхания и работы сердца.


При естественном течении заболевания ребенок в 9–12 лет попадает в инвалидное кресло, а в 20–25 лет погибает от сердечно-легочной недостаточности. Сейчас миодистрофия Дюшенна признана неизлечимым заболеванием.


В июне 2023 года препарат Elevidys от американской Sarepta Therapeutics был одобрен Управлением по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) по ускоренной процедуре для терапии у детей с миодистрофией Дюшенна от 4 до 5 лет.


Вилтоларсен разработан японской Nippon Shinyaku Co. В 2022 году «Р-Фарм» заключил с этой компанией лицензионное соглашение о локализации производства и коммерциализации препарата на территории России.


Вилтепсо – антисмысловой олигонуклеотид одного из структурных участков гена (экзона 53). Связываясь с 53 экзоном пре-мРНК гена дистрофина, препарат «скрывает» мутацию и делает возможным синтез укороченного, но функционального дистрофина. В ходе КИ выяснилось, что препарат способствует сохранению двигательной функции у пациентов в течение первых двух лет от начала терапии. Также Вилтепсо значительно замедляет прогрессирование заболевания в течение следующих двух лет по сравнению с историческим контролем.


Согласно данным ГРЛС, зарегистрирован раствор для инфузий в дозировке 50 мг/мл. Производством и первичной упаковкой будет заниматься Fuji Yakuhin Co. Вторичная упаковка и выпускающий контроль качества – в зоне ответственности АО «Ортат». Препарат на данный момент не включен в перечень ЖНВЛП.


Вилтепсо зарегистрирован в Японии, США и Казахстане. Россия стала четвертой в мире страной, где препарат прошел государственную регистрацию. В 2022 году вилтоларсен включили в перечень препаратов, закупаемых госфондом «Круг добра» для оказания помощи детям с орфанными заболеваниями. По данным ГК «Р-Фарм», сейчас терапию вилтоларсеном в России получают более 70 пациентов.


Миодистрофия Дюшенна – редкое прогрессирующее сцепленное с X-хромосомой заболевание, имеющее в России статус орфанного. Из-за мутации в гене, который кодирует белок дистрофин, происходит нарушение синтеза белка. Отсутствие белка приводит к дегенерации (разрушению) мышечных волокон и, как следствие, утрате способности самостоятельно передвигаться, нарушениям дыхания и работы сердца.


При естественном течении заболевания ребенок в 9–12 лет попадает в инвалидное кресло, а в 20–25 лет погибает от сердечно-легочной недостаточности. Сейчас миодистрофия Дюшенна признана неизлечимым заболеванием.


В июне 2023 года препарат Elevidys от американской Sarepta Therapeutics был одобрен Управлением по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) по ускоренной процедуре для терапии у детей с миодистрофией Дюшенна от 4 до 5 лет.

Пред.

Novo Nordisk не будет подавать заявку на регистрацию комбинации IcoSema в США

След.

Около 85 тысяч сайтов, нелегально торгующих лекарствами в Интернете, заблокировано по решению Росздравнадзора

СвязанныеСообщения

Глава Центра FDA по оценке лекарств покинет пост в июле
Новости медицины и фармации

Глава Центра FDA по оценке лекарств покинет пост в июле

25.06.2025
ФСБ будет проверять НИОКР на участие в них иностранных лиц
Новости медицины и фармации

ФСБ будет проверять НИОКР на участие в них иностранных лиц

25.06.2025
пациенты фиксируют улучшение качества сервиса в несетевых клиниках в РФ
Новости медицины и фармации

пациенты фиксируют улучшение качества сервиса в несетевых клиниках в РФ

25.06.2025
След.
Около 85 тысяч сайтов, нелегально торгующих лекарствами в Интернете, заблокировано по решению Росздравнадзора

Около 85 тысяч сайтов, нелегально торгующих лекарствами в Интернете, заблокировано по решению Росздравнадзора

Добавить комментарий Отменить ответ

Ваш адрес email не будет опубликован. Обязательные поля помечены *

Товары

  • Mosby Medical encyclopedia Mosby Medical encyclopedia 342 ₽
  • Functional Neuroanatomy Functional Neuroanatomy 479 ₽
  • Biochemistry Books 12 Biochemistry Books 12 342 ₽
  • Diagnosis of bone and joint disorders Diagnosis of bone and joint disorders 342 ₽

Товары

  • Duane’s Ophthalmology 2005 Duane's Ophthalmology 2005 479 ₽
  • Complex Arthroscopic Rotator Cuff Repair Complex Arthroscopic Rotator Cuff Repair 547 ₽
  • Oncology Books 15 Oncology Books 15 684 ₽
  • Netter Interactive Atlas of Human Anatomy CNS Edition Netter Interactive Atlas of Human Anatomy CNS Edition 205 ₽
  • Aesthetic Medicine Books Aesthetic Medicine Books 342 ₽

Метки

AstraZeneca FDA RNC Pharma Алексей Водовозов ВОЗ Вакцина Заметки врача Лекарства Минздрав Москва Подкасты Производство Слушать подкасты бесплатно онлайн вакцинация вакцинация от коронавирусной инфекции видеолекции дети здравоохранение РФ исследование исследования клинические исследования книги для врачей коронавирус коронавирус 2019 коронавирус 2021 коронавирусная инфекция мероприятия новости Remedium новости медицины новый коронавирус онкология опрос подкаст продажи разработка рак регистрация рост рынок лекарств слушать подкаст онлайн статьи для врачей сша фармацевтика фармация фармрынок РФ

Свежие записи

  • Глава Центра FDA по оценке лекарств покинет пост в июле
  • ФСБ будет проверять НИОКР на участие в них иностранных лиц
  • пациенты фиксируют улучшение качества сервиса в несетевых клиниках в РФ
  • Президент поручил адаптировать инвестплатформу под поддержку инновационной фармы
  • Правительство распространило налоговую льготу по НДС на новые виды медизделий
  • О нас
  • Реклама
  • Политика конфиденциальности
  • Контакты

© 1999 - 2022 Recipe.Ru - фармацевтический информационный сайт.

Добро пожаловать!

Войдите в свой аккаунт ниже

Забыли пароль?

Восстановите ваш пароль

Пожалуйста, введите ваше имя пользователя или адрес электронной почты, чтобы сбросить пароль.

Вход
Нет результата
Просмотреть все результаты
  • Главная
  • Новости
    • Новости медицины и фармации
    • Пресс-релизы
    • Добавить новость/пресс-релиз
  • Документы
    • Госреестр ЛС
    • Госреестр предельных отпускных цен
    • Нормативная документация
      • Общие положения
      • Управление в сфере здравоохранения
      • Медицинское страхование
      • Медицинские учреждения
      • Медицинские и фармацевтические работники
      • Бухгалтерский учет и отчетность
      • Медицинская документация Учет и отчетность
      • Обеспечение населения лекарственными средствами и изделиями медицинского назначения
      • Медицинская деятельность
      • Санитарно-эпидемиологическое благополучие населения
      • Ветеринария
    • Госреестр медизделий
    • Реестр разрешений на КИ медизделий
    • Реестр уведомлений о деятельности в обращении медизделий
    • Разрешения на ввоз медизделий
    • Изъятие ЛС
    • МКБ-10
  • Магазин
    • Медицина
    • Фармация
    • Биология, биохимия
    • Химия
  • Контакты

© 1999 - 2022 Recipe.Ru - фармацевтический информационный сайт.

Go to mobile version