Вторник, 16 сентября 2025
  • Главная
  • Новости
    • Новости медицины и фармации
    • Пресс-релизы
    • Добавить новость/пресс-релиз
  • Документы
    • Госреестр ЛС
    • Госреестр предельных отпускных цен
    • Нормативная документация
      • Общие положения
      • Управление в сфере здравоохранения
      • Медицинское страхование
      • Медицинские учреждения
      • Медицинские и фармацевтические работники
      • Бухгалтерский учет и отчетность
      • Медицинская документация Учет и отчетность
      • Обеспечение населения лекарственными средствами и изделиями медицинского назначения
      • Медицинская деятельность
      • Санитарно-эпидемиологическое благополучие населения
      • Ветеринария
    • Госреестр медизделий
    • Реестр разрешений на КИ медизделий
    • Реестр уведомлений о деятельности в обращении медизделий
    • Разрешения на ввоз медизделий
    • Изъятие ЛС
    • МКБ-10
  • Магазин
    • Медицина
    • Фармация
    • Биология, биохимия
    • Химия
  • Контакты
  • Вход
Recipe.Ru
  • Главная
  • Новости
    • Новости медицины и фармации
    • Пресс-релизы
    • Добавить новость/пресс-релиз
  • Документы
    • Госреестр ЛС
    • Госреестр предельных отпускных цен
    • Нормативная документация
      • Общие положения
      • Управление в сфере здравоохранения
      • Медицинское страхование
      • Медицинские учреждения
      • Медицинские и фармацевтические работники
      • Бухгалтерский учет и отчетность
      • Медицинская документация Учет и отчетность
      • Обеспечение населения лекарственными средствами и изделиями медицинского назначения
      • Медицинская деятельность
      • Санитарно-эпидемиологическое благополучие населения
      • Ветеринария
    • Госреестр медизделий
    • Реестр разрешений на КИ медизделий
    • Реестр уведомлений о деятельности в обращении медизделий
    • Разрешения на ввоз медизделий
    • Изъятие ЛС
    • МКБ-10
  • Магазин
    • Медицина
    • Фармация
    • Биология, биохимия
    • Химия
  • Контакты
Корзина / 0 ₽

Корзина пуста.

Нет результата
Просмотреть все результаты
Recipe.Ru
  • Главная
  • Новости
    • Новости медицины и фармации
    • Пресс-релизы
    • Добавить новость/пресс-релиз
  • Документы
    • Госреестр ЛС
    • Госреестр предельных отпускных цен
    • Нормативная документация
      • Общие положения
      • Управление в сфере здравоохранения
      • Медицинское страхование
      • Медицинские учреждения
      • Медицинские и фармацевтические работники
      • Бухгалтерский учет и отчетность
      • Медицинская документация Учет и отчетность
      • Обеспечение населения лекарственными средствами и изделиями медицинского назначения
      • Медицинская деятельность
      • Санитарно-эпидемиологическое благополучие населения
      • Ветеринария
    • Госреестр медизделий
    • Реестр разрешений на КИ медизделий
    • Реестр уведомлений о деятельности в обращении медизделий
    • Разрешения на ввоз медизделий
    • Изъятие ЛС
    • МКБ-10
  • Магазин
    • Медицина
    • Фармация
    • Биология, биохимия
    • Химия
  • Контакты
Корзина / 0 ₽

Корзина пуста.

Нет результата
Просмотреть все результаты
Recipe.Ru
Нет результата
Просмотреть все результаты
Главная Новости Новости медицины и фармации

PTC Therapeutics не удалось убедить FDA в эффективности препарата для лечения МДД

25.10.2019
в Новости медицины и фармации

Американская фармацевтическая компания PTC Therapeutics не смогла убедить FDA в эффективности своего препарата Translarna (ataluren) для лечения мышечной дистрофии Дюшенна (МДД), вызванной нонсенс-мутацией, сообщает FirstWord Pharma. Акции компании упали на 18%.

Регулятор отказался регистрировать препарат еще в феврале 2016 г., посчитав заявку неполной. Затем FDA отклонило просьбу компании о пересмотре этого решения. Однако в марте того же года управление приняло к рассмотрению повторную заявку на Translarna.

В 2014 г. препарат получил условное одобрение от Еврокомиссии для лечения пациентов с мышечной дистрофией Дюшенна (МДД), вызванной нонсенс-мутацией, старше пяти лет. В начале текущего года Еврокомиссия ратифицировала рекомендацию Комитета по лекарственным препаратам для медицинского применения (CMPH) Европейского агентства по лекарственным средствам (EMA) продлить условное одобрение.

В сентябре 2016 г. FDA одобрило препарат для лечения МДД Exondys 51 (eteplirsen) компании Sarepta Therapeutics, ставший первым зарегистрированным в США средством для лечения этого генетического заболевания. При этом FDA не прислушалось к мнению консультативного совета, проголосовавшего против одобрения препарата из-за недостаточности данных по его эффективности.

Затем FDA одобрило препарат Emflaza (deflazacort) для лечения МДД у детей старше пяти лет.

 

Американская фармацевтическая компания PTC Therapeutics не смогла убедить FDA в эффективности своего препарата Translarna (ataluren) для лечения мышечной дистрофии Дюшенна (МДД), вызванной нонсенс-мутацией, сообщает FirstWord Pharma. Акции компании упали на 18%.

Регулятор отказался регистрировать препарат еще в феврале 2016 г., посчитав заявку неполной. Затем FDA отклонило просьбу компании о пересмотре этого решения. Однако в марте того же года управление приняло к рассмотрению повторную заявку на Translarna.

В 2014 г. препарат получил условное одобрение от Еврокомиссии для лечения пациентов с мышечной дистрофией Дюшенна (МДД), вызванной нонсенс-мутацией, старше пяти лет. В начале текущего года Еврокомиссия ратифицировала рекомендацию Комитета по лекарственным препаратам для медицинского применения (CMPH) Европейского агентства по лекарственным средствам (EMA) продлить условное одобрение.

В сентябре 2016 г. FDA одобрило препарат для лечения МДД Exondys 51 (eteplirsen) компании Sarepta Therapeutics, ставший первым зарегистрированным в США средством для лечения этого генетического заболевания. При этом FDA не прислушалось к мнению консультативного совета, проголосовавшего против одобрения препарата из-за недостаточности данных по его эффективности.

Затем FDA одобрило препарат Emflaza (deflazacort) для лечения МДД у детей старше пяти лет.

 

Пред.

Медведев освободил от должности первого замминистра здравоохранения Игоря Каграманяна

След.

Ученые: прививки от гриппа нужно делать только в хорошем настроении

СвязанныеСообщения

Пасынкам и падчерицам участников СВО могут дать льготы для поступления в медвузы
Новости медицины и фармации

Пасынкам и падчерицам участников СВО могут дать льготы для поступления в медвузы

16.09.2025
Михаил Мурашко выступил на XXV Всероссийском съезде дерматовенерологов и косметологов
В России

Михаил Мурашко выступил на XXV Всероссийском съезде дерматовенерологов и косметологов

16.09.2025
Роза Ягудина: как определить потребность в препаратах в бюджетном сегменте
Новости медицины и фармации

Роза Ягудина: как определить потребность в препаратах в бюджетном сегменте

16.09.2025
След.
Ученые: прививки от гриппа нужно делать только в хорошем настроении

Ученые: прививки от гриппа нужно делать только в хорошем настроении

Добавить комментарий Отменить ответ

Ваш адрес email не будет опубликован. Обязательные поля помечены *

Товары

  • Остеопатические техники на внутренних органах Остеопатические техники на внутренних органах 479 ₽
  • Dynamic Human Anatomy 2 Dynamic Human Anatomy 2 274 ₽
  • Регионарная анестезия и седация Регионарная анестезия и седация 342 ₽
  • Pulmonology Books Pulmonology Books 342 ₽

Товары

  • Chemistry and Ecology 1982-2010 Chemistry and Ecology 1982-2010 342 ₽
  • Orthopedic Books 5 Orthopedic Books 5 342 ₽
  • Microbiology Books 3 Microbiology Books 3 342 ₽
  • Gynecology and Obstetrics Books 5 Gynecology and Obstetrics Books 5 342 ₽
  • Опыт советской медицины в Великой Отечественной Войне 35 т. DVD Опыт советской медицины в Великой Отечественной Войне 35 т. DVD 684 ₽

Метки

AstraZeneca FDA RNC Pharma Алексей Водовозов ВОЗ Вакцина Заметки врача Лекарства Минздрав Москва Подкасты Производство Слушать подкасты бесплатно онлайн ФАС вакцинация вакцинация от коронавирусной инфекции видеолекции дети здравоохранение РФ исследование исследования клинические исследования книги для врачей коронавирус коронавирус 2019 коронавирус 2021 коронавирусная инфекция мероприятия новости Remedium новости медицины онкология опрос подкаст продажи разработка рак регистрация рост рынок лекарств слушать подкаст онлайн статьи для врачей сша фармацевтика фармация фармрынок РФ

Свежие записи

  • Пасынкам и падчерицам участников СВО могут дать льготы для поступления в медвузы
  • Михаил Мурашко выступил на XXV Всероссийском съезде дерматовенерологов и косметологов
  • Роза Ягудина: как определить потребность в препаратах в бюджетном сегменте
  • Суд отклонил иск о взыскании 609 млн рублей со «СберЗдоровья»
  • Спите на левом боку: гастроэнтеролог объяснила, как избавиться от изжоги
  • О нас
  • Реклама
  • Политика конфиденциальности
  • Контакты

© 1999 - 2022 Recipe.Ru - фармацевтический информационный сайт.

Добро пожаловать!

Войдите в свой аккаунт ниже

Забыли пароль?

Восстановите ваш пароль

Пожалуйста, введите ваше имя пользователя или адрес электронной почты, чтобы сбросить пароль.

Вход
Нет результата
Просмотреть все результаты
  • Главная
  • Новости
    • Новости медицины и фармации
    • Пресс-релизы
    • Добавить новость/пресс-релиз
  • Документы
    • Госреестр ЛС
    • Госреестр предельных отпускных цен
    • Нормативная документация
      • Общие положения
      • Управление в сфере здравоохранения
      • Медицинское страхование
      • Медицинские учреждения
      • Медицинские и фармацевтические работники
      • Бухгалтерский учет и отчетность
      • Медицинская документация Учет и отчетность
      • Обеспечение населения лекарственными средствами и изделиями медицинского назначения
      • Медицинская деятельность
      • Санитарно-эпидемиологическое благополучие населения
      • Ветеринария
    • Госреестр медизделий
    • Реестр разрешений на КИ медизделий
    • Реестр уведомлений о деятельности в обращении медизделий
    • Разрешения на ввоз медизделий
    • Изъятие ЛС
    • МКБ-10
  • Магазин
    • Медицина
    • Фармация
    • Биология, биохимия
    • Химия
  • Контакты

© 1999 - 2022 Recipe.Ru - фармацевтический информационный сайт.

Go to mobile version