Противоопухолевый препарат может оказаться полезным при лечении миотонической дистрофии
Противоопухолевый препарат эффективно борется с симптомами миотонической дистрофии I типа, наиболее часто диагностируемой формой миодистрофии у взрослых.
Действие актиномицина D пока было проверено на клеточных линиях и лабораторных мышах, но ученые не исключают того, что когда-то подобная методика будет использоваться в клинике. Антибиотик актиномицин D используется в онкологии для лечения некоторых форм рака. Он ингибирует транскрипцию в опухолевых клетках, подавляя таким образом развитие рака.
Ранее было показано, что заболевание связано с увеличением в геноме числа CTG повторов, причем увеличение числа повторов коррелировало с тяжестью заболевания. Эндрю Берглунд (Andrew Berglund) из Университета Флориды (University of Florida) и его коллеги из Университета Орегона (University of Oregon) и Университета Осаки (Osaka University) выяснили, что актиномицин D способен нейтрализовать действие РНК, образующейся в результате транскрипции. Именно ее присутствие вызывает нарушения, приводящие к появлению длительных мышечных сокращений и других симптомов, характерных для больных миотонической дистрофией.
Оказалось, что даже малые концентрации актиномицина D способствовали снижению уровня «токсической» РНК и предотвращали ее формирование. В ближайшее время авторы собираются провести скрининг других соединений, чтобы выявить другие вещества, обладающие такими же свойствами, как и актиномицин D.
A group of researchers has shown for the first time in cells and in a mouse model that a drug used to treat cancer can neutralize the toxic RNA that causes the prolonged muscle contractions and other symptoms of myotonic dystrophy type 1, the most common form of adult-onset muscular dystrophy.
