Прорыв в лечении врожденной глухоты: генная терапия вылечила ее у мышей

Новая терапия может привести к прорыву в лечении детей с врожденной глухотой, вызванной различными генными мутациями, считают авторы. Сегодня каждый 200-й ребенок рождается с нарушением слуха, а один новорожденный из тысячи рождается полностью глухим. Разработанное учеными лечение восстанавливает генетический дефект и позволяет клеткам нормально функционировать, предотвращая необратимую потерю слуха.

Экспериментальную терапию по лечению глухоты представили ученые из Тель-Авивского университета. По оценкам Всемирной организации здравоохранения, сегодня с различными формами нарушения слуха живет около полумиллиарда человек и в ближайшие десятилетия этот показатель может удвоиться.

Примерно в половине случаев глухота вызвана генетической мутаций и на сегодняшний день известно около ста различных генов, вызывающих болезнь. Ученые протестировали лечение на моделях мышей с редкой мутацией в гене SYNE4, которую стали ассоциировать с глухотой лишь несколько лет назад.

Рожденные с мутацией в гене SYNE4 дети появляются на свет с нормальным слухом, однако постепенно теряют его. Мутация вызывает дисфункцию и затем гибель волосковых клеток внутри улитки среднего уха, которые служат рецепторами звуковых волн и важны для слуха.

Новое лечение использует безопасный синтетический вирус для доставки генетической материала — здоровой копии гена — во внутреннее ухо, где он проникает в волосковые клетки и восстанавливает их функцию.

У всех мышей после лечения развивался нормальный слух с чувствительностью почти равной здоровым грызунам без мутации.

В настоящее время ученые разрабатывают аналогичную терапию для других мутаций, которые также приводят к глухоте.

«Масштабы восстановления слуха впечатляют. Наша работа демонстрируют огромный потенциал генной терапии для лечения глухоты и может привести к прорыву в лечении детей с врожденными мутациями», — заключили ученые.

Другая группа исследователей протестировала генную терапию для лечения врожденной патологии глаз, которая за очень короткий срок приводит к слепоте. После терапии у большинства пациентов наблюдались улучшения в обоих глазах в течении всего периода наблюдения в течение двух лет.