FDA одобрило первый в своем классе препарат Onpattro (patisiran) компании Alnylam («Алнайлам»), созданный с использованием явления РНК-интерференции, однако представитель компании заявил, что его производство является чрезвычайно сложным, сообщает In-Pharma Technologist.
Onpattro одобрен для лечения полинейропатии, связанной с наследственным транстиретин-опосредованным (hATTR) амилоидозом у взрослых.
Alnylam осуществляет разработку препаратов РНК-интерференционной терапии с 2002 г., но только сейчас ее усилия увенчались успехом.
Механизм РНК-интерференционной терапии связан с «выключением» экспрессии определенных генов. За это открытие в 2006 г. была вручена Нобелевская премия в сфере физиологии и медицины. Onpattro предотвращает выработку белков, вызывающих hATTR-амилоидоз.
Цена годового курса лечения препаратом Onpattro в США составляет 450 тыс. долл. на 1 пациента. Всего в США насчитывается около 3 тыс. пациентов с этим заболеванием.
Указанная цена связана, в первую очередь, со сложным процессом производства препарата, пояснил официальный представитель Alnylam. Onpattro поставляется в виде флакона, в котором активная субстанция – малая интерферирующая РНК – инкапсулирована в липидные наночастицы, для производства которых используется патентованный липидный раствор. Условия производства и упаковки являются суперконтролируемыми.
