Президент «Петровакс» — о планах по импортозамещению препарата для лечения орфанного заболевания

На конференции «Возможности импортозамещения для сохранения здоровья населения в условиях санкций», которая прошла 11 мая в рамках Всероссийского форума «Здоровье нации — основа процветания России», президент ведущей биофармацевтической компании «Петровакс Фарм» Михаил Цыферов презентовал инвестиционный проект по локализации в России биосимиляра агалсидаза бета для лечения болезни Фабри — орфанного заболевания, которое приводит к инвалидности и смерти пациентов.

Проект в партнерстве с южнокорейской компанией ISU Abxis позволит полностью обеспечить доступность жизненно важного препарата для россиян. Для производства биосимиляра по полному циклу, включая субстанцию, планируется строительство биотехнологического опытно-промышленного предприятия. Инвестиции в проект составят 2 млрд рублей.

Биосимиляр — это биологический лекарственный препарат, содержащий версию того же активного вещества, что и уже разрешенный для применения в медицине оригинальный биологический лекарственный препарат. Фабагал (агалсидаза бета) — биоаналог французского препарата, который одобрен и применяется в Корее с 2014 года. 

«Страна получит в скором времени полный цикл производства орфанного препарата в России, а «Петровакс» — компетенции и новые биотехнологические мощности. Около 2,5 лет у нас уйдет на реализацию проекта. В начале 2025 года мы должны иметь уже препарат на рынке из собственной субстанции», — отметил Михаил Цыферов.

По данным за 2019 год, 200 пациентов с болезнью Фабри было включено в Федеральный регистр жизнеугрожающих и хронических прогрессирующих редких заболеваний, но только около 100 из них получают терапию. По данным разных источников, реальное количество пациентов в России может достигать от 1500 до 5000 человек.

«Импортозамещение — это хорошо, но не стоит ждать чудес в одночасье, нет такого простого рецепта, чтобы в один миг решить все вопросы с локальным производством. Дорогу осилит идущий. Мы идем и скоро, я надеюсь, объявим о новых проектах в этом направлении», — резюмировал Михаил Цыферов.

Отметим, что российский производитель имеет серьезный опыт локализации в России зарубежных препаратов. В частности, в 2014 году «Петровакс» реализовал первый в стране проект по импортозамещению высокотехнологичной пневмококковой вакцины Превенар® 13 в сотрудничестве с компанией Pfizer, наладив выпуск готовой лекарственной формы препарата по полному циклу производства. Благодаря проекту на российский рынок за эти годы поставлено свыше 35 млн. доз вакцины, что позволило снизить показатели младенческой смертности от пневмоний в России на 56% по сравнению с довакцинальным периодом.

«Это проект, которым мы гордимся. Лучший способ сохранить здоровье — это профилактика заболеваний, ведь намного проще привить сто или тысячу человек, чем вылечить одного. Это экономически выгодно и этически правильно. Проект подарил нам бесценный опыт, умение работать со сложным препаратом по высшим стандартам мировой фармпромышленности», — подчеркнул Михаил Цыферов.

Болезнь Фабри

Болезнь Фабри проявляется широким спектром клинических симптомов: в 82% случаев — это проблемы с почками, требующие процедуры гемодиализа и трансплантации, и являющиеся основной причиной инвалидизации и смерти у пациентов с этим диагнозом. Невропатическая боль в конечностях, которая не купируется никакими анальгетиками, также наблюдается у 80% пациентов. Сердечная недостаточность, нарушение проводимости сердечных импульсов, стенокардия, инфаркты и инсульты диагностированы примерно у половины больных.

Самым доступным лечением для таких пациентов является ферментозаместительная терапия, которая помогает восстанавливать функции мутированного белка. Лечение пациентов с болезнью Фабри дорогостоящее — годовая стоимость терапии может составлять от 11,8 до 13,7 млн. рублей в зависимости от препарата.