Препарату LJPC-6417 присвоен орфанный статус

Американская La Jolla Pharmaceutical Company – лидер по разработке лекарственных средств на основе протеинов галектина, объявила на прошлой неделе о том, что Управление контроля качества продуктов и лекарственных средств США, FDA, присвоило орфанный статус препарату компании LJPC-6417 для лечения прогрессирующей оссифицирующей фибродисплазии, сообщает firstwordpharma.com.

«Мы рады, что FDA предоставило орфанный статус  лекарству  LJPC-6417», — сказал Джордж Тидмарш (George Tidmarsh), MD Ph.D., президент и главный исполнительный директор  фармацевтической компании. «ФОП вызывает прогрессивное истощение организма, и конечном итоге приводит к ранней смерти путем замены скелетных мышц и мягких соединительных тканей костью. На сегодняшний день не известны методы лечения данного заболевания, и мы рады, что препарат LJPC-6417 обладает хорошим потенциалом, чтобы помочь пациентам с ФОП, также в лечении других форм гетеротопического окостенения».

LJPC-6417 является ингибитором киназы, воздействующим на рецептор типа-1 костного морфогенетического белка, который мутировал в фибродисплазию. Прогрессирующая оссифицирующая фибродисплазия (ФОП), оссифицирующий прогрессирующий миозит (ОПМ), болезнь Мюнхмайера, болезнь «второго скелета» — редкое, врожденное, инвалидизирующее заболевание с встречаемостью 1 на 2 млн человек.

Фибродисплазия характеризуется врожденной костной патологией и прогрессирующим гетеротопическим окостенением мышц, сухожилий, связок, апоневрозов. В среднем пациенты с фибродисплазией живут около 45 лет, смерть, как правило, наступает вследствие осложнений синдрома торакальной недостаточности. Нет расовой, половой или географической предрасположенности. Заболевание чаще возникает как результат спонтанной новой мутации. Наследственная передача — аутосомно-доминантная, возможен материнский мозаицизм.