Препарат Sanofi от склероза провалил два исследования и показал в эффективность в третьем

Tolebrutinib — пероральный ингибитор тирозинкиназы Брутона. Он способен проникать через гематоэнцефалический барьер, который защищает головной мозг от проникновения в его клетки различных токсичных веществ и патогенов. Механизм его действия заключается в изменении активности B-лимфоцитов и микроглии — иммунных клеток центральной нервной системы (ЦНС), которые выделяют цитокины, усиливая тем самым воспаление и вызывая повреждение тканей при РС. Оказывая свое действие непосредственно внутри ЦНС, препарат оказался способен замедлять нарастание инвалидности при РС.

Sanofi получила права на tolebrutinib в результате покупки компании Principia за 3,7 млрд долл. в 2020 году. Препарат рассматривался как потенциальный бестселлер, способный принести многомиллиардную выручку.

Компания планирует представить результаты исследований на предстоящей конференции Европейского комитета по вопросам изучения и лечения рассеянного склероза (ECTRIMS), которая пройдет в Копенгагене 20 сентября. Несмотря на неоднозначные результаты клинических испытаний, Sanofi намерена обсудить их с регуляторными органами и подать заявку на регистрацию tolebrutinib в США до конца 2024 года.

Исследования препарата по-прежнему продолжаются. III фаза клинических испытаний PERSEUS оценивает его безопасность и эффективность при первичнопрогрессирующем РС. Sanofi рассчитывает получить результаты в 2025 году.