Препарат Sanofi не продемонстрировал основной критерий эффективности при рецидивирующем рассеянном склерозе (РС) в ходе двух исследований на III фазе, но он оказался действенным средством против другого типа этого аутоиммунного заболевания. Об этом сообщила французская фармацевтическая компания в пресс-релизе.
Как уточняется, в клинических испытаниях GEMINI 1 и GEMINI 2 лекарственное средство tolebrutinib не превзошло по эффективности уже одобренный препарат Aubagio (терифлуномид), принадлежащий Sanofi. Показателем действенности лекарства выступала частота возникновения повторных приступов у пациентов с рецидивирующим РС.
Однако в ходе III фазы исследования HERCULES препарат успешно замедлил развитие инвалидности у пациентов, страдающих от неактивной формы вторичнопрогрессирующего РС, по сравнению с плацебо.
Tolebrutinib — пероральный ингибитор тирозинкиназы Брутона. Он способен проникать через гематоэнцефалический барьер, который защищает головной мозг от проникновения в его клетки различных токсичных веществ и патогенов. Механизм его действия заключается в изменении активности B-лимфоцитов и микроглии — иммунных клеток центральной нервной системы (ЦНС), которые выделяют цитокины, усиливая тем самым воспаление и вызывая повреждение тканей при РС. Оказывая свое действие непосредственно внутри ЦНС, препарат оказался способен замедлять нарастание инвалидности при РС.
Sanofi получила права на tolebrutinib в результате покупки компании Principia за 3,7 млрд долл. в 2020 году. Препарат рассматривался как потенциальный бестселлер, способный принести многомиллиардную выручку.
Компания планирует представить результаты исследований на предстоящей конференции Европейского комитета по вопросам изучения и лечения рассеянного склероза (ECTRIMS), которая пройдет в Копенгагене 20 сентября. Несмотря на неоднозначные результаты клинических испытаний, Sanofi намерена обсудить их с регуляторными органами и подать заявку на регистрацию tolebrutinib в США до конца 2024 года.
Исследования препарата по-прежнему продолжаются. III фаза клинических испытаний PERSEUS оценивает его безопасность и эффективность при первичнопрогрессирующем РС. Sanofi рассчитывает получить результаты в 2025 году.
