Препарат Sanofi от гемофилии достиг основных конечных точек в испытании III фазы

Препарат Sanofi и ее партнера Alnylam от гемофилии fitusiran достиг основных контрольных точек в ходе двух испытаний, пишет FirstWordPharma. Fitusiran смог снизить среднегодовую частоту кровотечений (ABR) у пациентов с гемофилией A и B по сравнению с теми, кто принимал так называемое «лечение при необходимости» (ODT). Такое лечение используется для приостановки кровотечений, когда они случаются.

Результаты более крупного исследования ATLAS-A/B показали, что участники принимавшей fitusiran группы достигли снижения ABR на 89,9% по сравнению с группой ODT. Fitusiran также привел к значительным улучшениям по таким показателям, как среднегодовая частота спонтанных кровотечений и суставных кровотечений. В обоих случаях по сравнению с группой ODT снижение составило около 90%. Другое исследование включало пациентов, принимавших препараты шунтирующего действия, оно также оказалось успешным.

В прошлом опасения по поводу безопасности fitusiran привели к приостановке некоторых испытаний. Так, в 2017 году пациент умер от «тромботического события» в ходе промежуточного исследования. Sanofi также ненадолго прекратила испытания препаратов во всех продолжающихся клинических исследованиях препарата в конце прошлого года после выявления «новых побочных эффектов».

Согласно данным по исследованию ATLAS-A/B, частота возникновения серьезных нежелательных явлений в группе fitusiran составила 6,3%. Среди побочных эффектов фиксировался холелитиаз, холецистит, инфекции нижних дыхательных путей и астма. У группы ODT частота таких эффектов составила 12,5%. Исследователи отметили, что у двух пациентов возникли побочные эффекты, которые привели к прекращению приема fitusiran, но случаев тромбоза или летальных исходов, связанных с лечением, отмечено не было.

Sanofi сообщает, что намерена регистрировать средство в 2024 году. Первоначально это планировалось сделать в 2022 году, но компания хочет провести исследование с более низкими дозами препарата.