Препарат Roche для лечения гемофилии успешно прошел испытания

Эмицизумаб (emicizumab), разработанный для лечения гемофилии А, успешно прошел клинические исследования III фазы. Права на экспериментальное лекарственное средство принадлежат компании Roche.

В пресс-релизе компании говорится, что применение эмицизумаба приводило к статистически значимому сокращению числа эпизодов кровотечений по сравнению с контрольной группой. Всего в открытом многоцентровом клиническом исследовании приняли участие 109 пациентов (от 12 лет и старше), ранее проходившие терапию агентами обходного действия.

Осенью этого года компания Roche сообщила, что у 4 участников КИ эмицизумаба были зафиксированы серьезные побочные эффекты: у двух пациентов были отмечены тромбоэмболические осложнения, еще у двух развилась тромботическая микроангиопатия.

Эмицизумаб является биспецифичным моноклональным антителом, предназначенным для связывания факторов свертывания крови IXa и X. Лекарственное средство вводится подкожно один раз в неделю. В случае выхода эмицизумаба на рынок, ежегодные продажи лекарственного препарата могут составить около 11 млрд долларов.