Таргетный препарат PF-114, разрабатываемый резидентом Сколково ООО «Фарм Фьюжн», – ингибитор тирозинкиназы Bcr-Abl третьего поколения. Орфанное показание FDA получено для лечения хронического миелоидного лейкоза (ХМЛ).
Особенностью PF-114 является возможность ингибировать тирозинкиназу Bcr-Abl с мутацией T315I в терапевтических концентрациях, что неспособны делать ингибиторы тирозинкиназы первого и второго поколений.
В настоящее время PF-114 проходит первую фазу клинического исследования в России, в рамках которой предполагается изучение безопасности и эффективности препарата у резистентных пациентов, поиск оптимальной переносимой дозы препарата для дальнейших исследований. Исследование стартовало в августе 2016 г. на базе Гематологического научного центра Минздрава РФ в Москве, а с начала 2017 г. к исследованию подключился Медицинский исследовательский центр имени В. А. Алмазова Минздрава РФ в Санкт-Петербурге.
«Несмотря на успехи в лечении хронического миелолейкоза таргетными препаратами, разработка новых препаратов для резистентных больных остается актуальной проблемой, – говорит заведующая научно-консультативным отделением миелопролиферативных заболеваний ГНЦ МЗ РФ, главный исследователь PF-114, д.м.н., профессор Анна Туркина. – Предварительные доклинические исследования убедительно показали, что созданный препарат высокоэффективен для блокирования роста клеток с мутациями, обусловливающих резистентность клеток к воздействию лекарств. Кроме того, препарат PF-114 эффективен в отношении мутации Т315I. В настоящее время в мире существует только один препарат, который эффективен у больных с данной мутацией, который, к сожалению, не зарегистрирован в России. Есть основания надеяться, что препарат PF-114 продемонстрирует низкий уровень токсичности, что позволит существенно расширить спектр его применения у больных ХМЛ».
Особенностью PF-114 является возможность ингибировать тирозинкиназу Bcr-Abl с мутацией T315I в терапевтических концентрациях, что неспособны делать ингибиторы тирозинкиназы первого и второго поколений.
