Препарат от UniQure замедляет прогрессирование болезни Хантингтона

Фото: Kateryna Kon/FOTODOM/Shutterstock

В ходе исследований I и II фаз экспериментальный генотерапевтический препарат для лечения болезни Хантингтона от компании UniQure способствовал замедлению прогрессирования заболевания на 75%.

Болезнь Хантингтона — это редкое наследственное заболевание головного мозга, характеризующееся прогрессирующей дегенерацией нервных клеток головного мозга. Продолжительность жизни пациентов после появления первых симптомов в среднем составляет 10–30 лет. В настоящее время не существует одобренных методов, позволяющих излечить заболевание или замедлить его прогрессирование.

Вместе с тем результаты исследования показывают, что применение высоких доз препарата AMT-130 от UniQure в течение 36 месяцев способствовало уменьшению прогрессирования заболевания на 75%.

Кроме того, терапия помогла замедлить снижение функциональных способностей на 60%, что являлось вторичной целью исследования.

Как отмечает производитель, препарат характеризовался высокой переносимостью при отсутствии новых серьезных нежелательных явлений с конца 2022 года.

UniQure планирует подать заявку на регистрацию AMT-130 в США в начале 2026 года. В случае одобрения препарат появится в продаже позднее в том же году.