Препарат от сонной болезни оказался эффективным при аутизме

Американские ученые обнаружили, что препарат для лечения сонной болезни, синтезированный почти 100 лет, способен восстанавливать механизм нормальной клеточной сигнализации у животных с моделью аутизма, что выражается в исчезновении у них симптомов неврологического расстройства. Результаты проведенного исследования опубликованы в журнале Translational Psychiatry.

Как отметил главный автор работы Роберт Навиа (Robert Naviaux), доктор медицинских наук и педиатр, с аутизмом связано лишь 20 % генетических факторов; ведущую роль в развитии заболевания играют факторы внешней среды. Так, клетки, испытавшие воздействие микробов (вирусов, бактерий), физических или химических агентов, начинают защищаться, что является нормальной иммунной реакцией. Мембраны клеток становятся менее проницаемыми, активность метаболических процессов в них замедляется и обычная коммуникация между клетками изменяется. Если такой клеточный ответ сохраняется в течение длительного времени, эффект закрепляется, и в случае, когда процесс происходит в детском возрасте, нормальное развитие нервной системы может нарушиться.

«Клетки ведут себя как страны, находящиеся в состоянии войны, которые не доверяют соседям и укрепляют свои границы, — объяснил профессор Навиа. — Однако без постоянной взаимосвязи со своим окружением клетки начинают функционировать иначе. Если это нейрон, то он формирует либо большее, либо меньшее, чем нужно, количество связей. И когда клетки перестают «общаться» друг с другом, ребенок перестает разговаривать».

Он и его коллеги из медицинской школы Калифорнийского университета в Сан-Диего исследовали роль митокинов — сигнальных молекул (нуклеотидов), производимых митохондриями под воздействием стресса. Выходя из клеток, митокины связываются с рецепторами клеток. Известно, что эти нуклеотиды стимулируют работу 19 типов пуринергических рецепторов, которые ответственны за широкий спектр характеристик, связанных с расстройствами аутистического спектра, например, за замедленное развитие речи и проблемы в овладении социальными навыками.

Химическая формула сурамина.

На мышиной модели аутизма ученые изучили действие сурамина — широко известного ингибитора пуринергического сигнального пути. Впервые соединение было синтезировано в 1916 году и использовалось для лечения трипаносомоза, или африканской сонной болезни, вызываемой паразитическими простейшими Trypanosoma brucei. Как показали результаты исследования, сурамин подавил чрезмерную внеклеточную сигнализацию, вызываемую митокинами, что остановило «оборонительный» ответ клеток и процесс воспаления. В итоге, по словам исследователей, клетки стали вести себя нормально, нарушенный метаболизм в них восстановился, а аутоподобное поведение животных исчезло.

Тем не менее, биологические и поведенческие эффекты сурамина были временными: одной дозы препарата хватило мышам приблизительно на пять недель, а затем его действие прекратилось. Кроме того, сурамин нельзя принимать в течение длительного времени, так как это может привести к анемии и дисфункции надпочечников. И все же, как считают ученые, эти данные стоят того, чтобы провести небольшое клиническое исследование. Ожидается, что испытания могут начаться в конце этого года.

«Антипуринергическая терапия — это новый и свежий взгляд на проблему аутизма, — говорится в статье. — Данные о том, что одна доза препарата способна изменить метаболизм клеток на несколько недель, указывают на возможность создания нового, более безопасного класса лекарственных средств, которые не нужно будет принимать постоянно».